清晰的一天基因疗法:新向量携带大有关的基因遗传性失明

对于一些遗传性疾病,基因治疗成功的一个障碍是一种常用的向量(治疗基因的包放置)无法适应治疗基因的大尺寸。然而,一种新开发的矢量来源于AAV5腺相关病毒已成功用于携带大型基因进入细胞,改善眼睛的功能在一个小鼠模型的遗传疾病导致进步失去视觉。

一些临床医生和研究人员希望患有遗传性疾病(如囊性纤维化和隐性黄斑变性疾病,导致进步失去视觉)可能有一天被治愈,给他们提供一个修正版本的致病基因问题,即。基因治疗。

在基因治疗中,治疗基因是打包在一个代理称为向量,携带基因进入细胞,它是必需的。最常见的一个向量来自病毒,腺相关病毒(AAV)。然而,对于一些疾病,如隐性黄斑变性疾病,基因治疗成功的一个障碍是,AAV不能适应治疗基因的大尺寸。

新数据,生成的Alberto Auricchio和他的同事们在节目遗传学和医学研究所,意大利,揭示了向量来自一个特定形式的AAV称为AAV5可容纳大型基因,包括失踪隐性黄斑变性疾病的小鼠模型。

在这项研究中,发现更大的基因可以打包成向量来自AAV5比向量来自其他形式的AAV。进一步,它表明AAV5可以用来诱导细胞成功大型基因中的信息转化为蛋白质。

当含有老鼠基因AAV5 Abca4,鼠标相关的基因突变与隐性黄斑变性疾病,个人缺乏Abca4注射到老鼠的眼睛,眼睛观察的功能的改善。作者因此得出结论,向量来自AAV5可以用于治疗患有隐性黄斑变性疾病。

资料来源:《临床研究杂志》上