骨髓干细胞可能为皮肤疾病提供新的治疗选择

来自骨髓的干细胞可以作为一种新的治疗方法来治疗大疱性表皮松解症(EB)，一种以皮肤异常脆弱为特征的疾病，根据一项在线发表的研究血它是美国血液学学会的官方杂志。

大疱性表皮松解症是一种疾病，其特征是皮肤异常脆弱，接触时起水泡，类似于三级烧伤。虽然该病在新生儿期通常是致命的，但更严重的疾病形式，如隐性营养不良EB(简称RDEB)，可导致多年痛苦的水泡和残缺不全的疤痕。这种情况是由7型胶原蛋白(col7)产量显著减少引起的，col7是连接皮肤膜与皮肤真皮层和胃肠道粘膜组织的锚定原纤维的关键成分。缺乏这些原纤维意味着真皮和表皮的连接非常敏感，任何动作，包括简单的功能，如走路或吃饭，以及触摸衣服，都会在皮肤层之间产生摩擦，从而产生水泡和疼痛的溃疡。

患有RDEB的儿童通常被称为“蝴蝶儿童”，因为他们的皮肤据说像蝴蝶翅膀一样敏感，在出生后不久就会出现皮肤疼痛和黏膜起泡，残损瘢痕，脱发(脱发)和其他侵蚀。由于皮肤极度脆弱和摩擦造成的慢性创伤，RDEB患者经常会患上鳞状细胞癌(皮肤癌的一种)。目前还没有治愈这种疾病的方法，姑息治疗包括复杂的包扎、手术切除受损组织和营养支持。

明尼苏达大学医学博士、该研究的主要作者Jakub Tolar说:“我们一直在研究干细胞作为纠正大疱性表皮松解症等疾病的可行治疗选择，因为它们可以产生细胞外基质蛋白。”“在这种情况下，身体最大的器官皮肤可以显著受益于健康细胞的可再生来源，有助于改善真皮层和表皮之间的联系，增强皮肤抵御日常压力。”

在这项研究中，研究人员使用rdeb注入骨髓细胞的小鼠模型，以确定它们是否会增加col7蛋白的产生和锚定原纤维的形成，并提高小鼠受体的存活率。研究组利用造血细胞(可以发育成大多数血细胞类型的干细胞)和祖细胞富集的骨髓细胞，提高了能够产生col7的细胞的浓度。研究小组对这些细胞与未富集的干细胞进行了测试，以确定它们对治疗小鼠的益处。

研究结果发现，当将RDEB注射到小鼠体内时，这些特别选择的骨髓来源干细胞减少了疾病过程。它们移动到病变的皮肤区域，增加蛋白质和锚定原纤维，防止水泡形成并延长生存期。与其他骨髓细胞相比，所选细胞延长了中位生存时间(分别为10.0天、5.6天、6.0天)。接受富集细胞治疗的20只小鼠中有3只从治疗中受益，存活时间超过治疗期(未经治疗的RDEB小鼠通常在两周内死亡)。重要的是，每个幸存者都表现出新水泡形成的显著改善(水泡在创伤区域持续发展，包括由于走路或进食导致的脚垫或口腔)，一些旧水泡愈合的证据。

“我们的数据提供了第一个证据，证明在疾病的小鼠模型中，精选的骨髓细胞群可以连接表皮和真皮，并为治疗人类RDEB和其他细胞外基质疾病提供了一种潜在的有价值的方法。这些结果证明了骨髓移植修复RDEB基底膜缺损的原理，并证明了通过造血细胞移植治疗人类RDEB的安全性和有效性的临床试验，”Tolar博士说。

研究表明，全身输注野生型骨髓细胞可以为人类细胞外基质的其他疾病提供益处。研究人员正在努力确定骨髓来源干细胞的需求，这些干细胞能够有效地定位受伤的皮肤，并产生一系列细胞外基质蛋白。由于全身治疗的主要优势是它不仅可以靶向皮肤，还可以靶向口腔和胃肠道的黏膜，目前正在进行人体骨髓治疗人类RDEB疗效的临床测试，以确定它是否比其他研究人员目前正在研究的局部蛋白质、基因或细胞疗法更有实质性的益处。

据估计，每100万活产婴儿中就有50人被诊断患有EB。这种疾病发生在世界各地的每一个种族和民族群体中，影响男女。

资料来源:美国血液学学会