很有前途的新药街区骨髓癌症的突变

骑士俄勒冈健康与科学大学癌症研究所的研究人员发现,一种实验性药物成功地阻止一种酶,导致一些骨髓癌症。

口服药物,称为CYT387在老鼠身上进行了测试,以及在人类细胞。在这两种情况下,它阻止了某些被称为骨髓增生性疾病的骨髓肿瘤的增长,也称为mpd。

这项研究将于星期二,12月9日,在50在旧金山美国血液学学会年会。

“药物被发现是非常有效的一种特定类型的癌细胞,癌细胞是由一个酶突变称为JAK2-V617F。在小鼠模型,药物阻止JAK2-V617F规范化血细胞计数和降低肝脏肿大回到一个正常的大小。这是一个非常有前途的化合物,”医学博士Thomas Bumm说博士研究小组的成员。

该药通过绑定在JAK2 V617F突变酶。如果没有这种药,突变JAK2酶导致mpd。“三巨头”主要包括真性红细胞增多、血小板增多和原发性骨髓纤维化的关键。直到现在没有fda批准的有针对性的治疗这些疾病。

“基于功效,我们证明了在老鼠模型中,有一个好的机会,CYT387早在2009年将进入临床试验。那些最需要包括骨髓纤维化患者,一个无情的疾病,目前还没有有效的治疗。JAK2抑制剂可能会改变的标准照顾这些病人,”医学博士局,迈克尔Deininger说博士,首席研究员和头部血液恶性肿瘤项目的医学博士,他也是副教授(血液学/医学肿瘤学),也是OHSU医学院和白血病和淋巴瘤协会的一位学者。

研究人员还发现,CYT387有效阻断炎性细胞因子的生产过剩。异常细胞携带JAK2-V617F突变产生大量不同的炎性细胞因子,帮助癌细胞生长并抑制正常细胞。在小鼠中,药物规范化19个不同的血液中炎性细胞因子的水平。细胞因子的生产过剩,也可以发现在炎性疾病如风湿性关节炎。这种药物对细胞因子的影响可能炎性疾病患者受益,尤其是风湿性关节炎。

可能的下一步将是开放临床试验MPD患者只要2009一次正式的临床前毒理学研究中完成。

来源:俄勒冈健康与科学大学