人类干细胞移植延长生存在罕见的大脑疾病的小鼠模型
一项新的研究发现罕见的小鼠模型,大大改善了遗传性神经退行性疾病人类神经干细胞移植后正常。研究发现,由细胞出版社出版在9月4日出版的《华尔街日报》细胞干细胞显示,移植的细胞提供了一个关键酶,缺少实验老鼠的大脑中,代表一个重要的一步可能是一个成功的治疗方法目前无法治愈的和毁灭性的疾病。
小儿神经ceroid lipofuscinosis(包括),俗称板条的疾病,是一种致命的神经退行性疾病的孩子。它是由基因的突变,使得一种至关重要的酶称为棕榈酰蛋白质thioesterase-1 (PPT1)。大脑中缺乏PPT1导致异常细胞脂质积累存储材料称为脂褐质,导致神经元死亡,认知和运动能力下降,视力障碍、癫痫发作和过早死亡。不幸的是,静脉酶替代疗法并不是一个可行的治疗方法,因为它几乎是不可能得到PPT1酶进入大脑。
虽然目前还没有有效的治疗方法,包括被假定移植供者细胞可以分泌直接进入宿主大脑所需的酶。包括小鼠模型,模拟人类疾病的许多方面已经开发和提供了一个很好的实验模型测试是否一个人的神经干细胞移植可能是一个有益的疾病治疗。菅伸子田博士从干细胞的公司,在加州帕罗奥图的领导的一项研究证实了这种假设与库存神经干细胞被净化、扩大和保留。
“我们采用了一种新颖的方法,移植正常,nontumorigenic,和nongenetically修改人类神经干细胞缺乏酶的小鼠模型中包括,“田博士解释道。“我们移植神经干细胞自我更新的人类,因为从理论上讲,这些移植可以提供终身失踪的酶的生产。”Dr. Uchida and colleagues found that the purified human neural stem cells engrafted to the brain of INCL mice, migrated extensively, and produced enough PPT1 in the host mice to elicit significant improvement. Specifically, the INCL mice exhibited reduced lipofuscin, widespread neuroprotection, and a delayed loss of motor coordination.
“神经干细胞移植早期干预包括病人的大脑可能会提供一个连续和持久的失踪PPT1来源,提供了一些通过内源性神经保护治疗的好处,”田博士总结道。“这些数据支持我们的理由继续发展在人类和潜在的医学突破这致命的疾病。”Notably, StemCells, Inc., recently reported positive results from the first Phase 1 clinical trials assessing the safety of these human neural stem cells as a potential treatment for Batten disease.
