研究人员首次对老年痴呆症患者进行基因疗法测试

西奈山医学院是全国参与阿尔茨海默病基因治疗第二期临床试验的12个地点之一。这项研究是美国阿尔茨海默病研究的第一个多中心神经外科干预

实验治疗利用基于病毒的基因转移系统CERE-110，产生神经生长因子(NGF)，这是一种自然存在的蛋白质，有助于维持神经细胞在大脑中的存活。CERE-110之前在动物身上进行过研究，它逆转了老年猴子和大鼠的大脑退化。在这项研究中，CERE-110将由神经外科医生直接注射到大脑的Meynert基底核(NBM)中，这是阿尔茨海默病患者神经元死亡的区域。

在动物研究中，NGF已被证明支持阿尔茨海默病患者恶化的神经元的生存和功能。这些神经元产生化学物质乙酰胆碱，这在人体中很重要内存还有认知功能。研究人员希望，该系统功能的改善可能会改善阿尔茨海默病患者的记忆表现。

芝加哥拉什大学和加州大学圣地亚哥分校对老年痴呆症患者进行了一期研究，研究人员观察到老年痴呆症患者大脑皮层几个区域的代谢增加大脑在一些参与者的6个月和12个月的随访中。在治疗后6个月到4年多的随访中，没有出现被认为是由CERE-110引起的副作用。

第二阶段研究的参与者将被随机分为两个治疗组之一，其中一半通过神经外科手术接受CERE-110，另一半接受安慰剂手术，不进行任何颅骨注射。一旦研究完成，如果结果是有希望的，参与者的安慰剂将有资格接受CERE-110治疗。所有参与者都将接受全面的体检和认知测试。此外，在为期两年的研究期间，参与者将由一组医生密切监测。还将鼓励参与者参与长期随访。

资料来源:西奈山医院