药物对多发性骨髓瘤反应积极，副作用小
新奥尔良——研究人员今天在第51届美国血液学会年会上报告说，第二代蛋白酶体抑制剂卡非佐米在二期临床试验中对多发性骨髓瘤患者显示出显著的反应率和低水平的不良副作用。
来自17个地点研究的最新数据集中于复发或耐药多发性骨髓瘤患者，这些患者之前接受过一到三种治疗，但没有使用硼替佐米(最初的蛋白酶体抑制剂)。
“这些发现对多发性骨髓瘤患者来说确实是一个进步，”md安德森淋巴瘤/骨髓瘤系副教授、该研究的主要作者Michael Wang医学博士说。“这是一种无法治愈的、具有挑战性的疾病，会带来毁灭性的后果。
“虽然新药物可以延长预期寿命，但它们通常有不良副作用，包括严重的神经病变。卡非佐米显示出良好的反应率，副作用也有所改善。”神经病变是周围神经疼痛或麻木，可以变得虚弱到足以停止治疗。
根据美国癌症协会的数据，超过2万例多发性骨髓瘤将在今年被诊断出来。超过1万人将死于这种疾病，这是一种血癌。
比其他药物耐受性更好
在临床前研究中，卡非佐米的耐受性优于硼替佐米，允许连续日给药和延长治疗时间。这两种药物都是通过靶向细胞的蛋白酶体起作用的，蛋白酶体可以破坏突变或受损的蛋白质。阻断这一过程会导致细胞死亡。卡非佐米与硼替佐米靶向并结合蛋白酶体的方式不同。
研究人员先前观察到，与接受硼替佐米治疗的复发患者相比，从未接受过硼替佐米治疗的患者对卡非佐米的应答率更高。
57例硼替佐米初治患者入组，56例接受了至少一剂卡非佐米。先前的治疗包括烷基化剂、干细胞移植、沙利度胺、来那度胺和蒽环类药物。参加试验的患者有各种各样的副作用，包括21名神经病变患者(37%)和12名肾功能受损患者(21%)。平均诊断时间为4年。
回应率近一半
卡非佐米每28天静脉注射6天，最多12个周期。迄今为止，每名患者的平均剂量为30剂。5名患者完成了完整的12个周期方案，另外5名患者完成了至少9个周期。其中17人仍在继续研究。
在51例可评估的患者中，总缓解率为45%，包括1例完全缓解和18例部分缓解。另外9名患者有轻微反应，10名患者的病情稳定至少6周。这被认为是值得注意的单药治疗方案的患者肿瘤进展，尽管以前的治疗与新的组合。
“不良反应，大多数是轻微的，包括疲劳，恶心和贫血，”王说。在51例可评估的患者中，神经病变的发生率下降到7例(12%)。很少需要调整剂量。参加试验的肾功能受损患者不需要因肾损伤而减少剂量副作用。
