发现机制在大脑细胞损伤在亨廷顿的提供了新的治疗方法

大脑研究中心的科学家和分子医学中心疗法已经发现了一个关键的细胞机制,改变大脑细胞功能在亨廷顿氏舞蹈症,并发现了一个可能的治疗疾病。

今天,该研究的结果发表在网上,将出现在1月28日版的《华尔街日报》神经元。

亨廷顿氏病是一种遗传性脑退行性疾病导致认知和运动障碍,并最终死亡。10000年加拿大人患有亨廷顿氏舞蹈症。

研究人员发现,在小鼠模型中,导致亨廷顿氏舞蹈症基因突变导致过多的NMDA受体receptors-special发现的表面大脑细胞——积累和突触外活动,大脑细胞之间的连接。在健康的条件下,应该有几个突触外NMDA受体。

研究人员还发现,突触外NMDA受体的over-activation导致降低大脑细胞生存信号和中断大脑功能。

“以前在细胞培养工作表明NMDA受体位于突触可以对大脑细胞产生有益的影响,而突触外NMDA受体,称为‘extra-synaptic NMDA受体,产生不利的影响,”Lynn雷蒙德博士说,在哥伦比亚大学的精神病学教授,哥伦比亚大学医院的大脑研究中心的一员,和亨廷顿氏舞蹈症联合医疗诊所。

“我们的研究显示extrasynaptic NMDA受体的数量的增加,将这些反对细胞之间的平衡机制在动物模型的亨廷顿氏舞蹈症的早期阶段,”雷蒙德说。

虽然仍然需要做进一步的工作来确定基因突变导致的过度的数量和活动本地化突触外NMDA受体,研究人员并找到一种方法来减轻损失,减缓病情发展的早期阶段disease-using美金刚胺,一种药物目前用于治疗阿尔茨海默氏症。

“在低剂量美金刚胺通过优先阻断突触外NMDA受体的活动,”迈克尔·海登博士说,中心主任分子内科及药物治疗学讲座教授,哥伦比亚大学医学遗传学部门的教授,研究报告合著者。

“这是为了扭转赤字和损伤晚期亨廷顿氏病的动物模型,但我们发现它可以提高学习和细胞生存信号即使在疾病的早期阶段,”海登说。“一个小人类临床试验的美金刚胺亨廷顿氏舞蹈症最近也显示出积极的效果。大,国际临床试验正在计划。”

“似乎dose-specific美金刚胺的有益影响,”雷蒙德补充道。”之前,可以用来治疗亨廷顿氏舞蹈症,我们需要知道如何确定适当的剂量和是否会干扰其他基本细胞和脑功能。”