研究人员正在测试阿尔茨海默病的基因疗法
大学医院病例医疗中心是进行阿尔茨海默病(AD)基因疗法第二期临床试验的12个地点之一。这项研究使用了一种名为CERE-110的基于病毒的基因转移系统,该系统旨在将神经生长因子(NGF)输送到大脑中。大学医院(UH)是中西部地区进行这项研究的唯一地点。
这项研究由凯斯西储大学赞助阿尔茨海默病合作研究(ADCS)通过国家衰老研究所与Ceregene, Inc.联合的资助,该公司开发并将提供活性剂CERE-110。
NGF是一种自然存在的蛋白质,可以预防神经细胞并可能帮助这些细胞更好地运作。在研究过程中,CERE-110将由a神经外科医生进入Meynert基底核,这是阿尔茨海默症患者大脑中神经细胞死亡的区域。
“一项针对人类的小型研究表明,CERE-110通常是安全的,耐受性良好,”克利夫兰站点的首席研究员、UH神经学研究所所长Alan J. Lerner医学博士说内存他是凯斯西储大学医学院的神经学教授。
二期研究将评估该疗法对更大范围的患者是否安全,以及它是否有助于AD的症状。全美总共将招募50名患者,UH的目标是在这项研究中招募至少5名患者。
勒纳博士说:“如果这种疗法的临床开发成功,CERE-110可能会延缓阿尔茨海默病的病程,这是对现有疗法的真正改进。”“这不是根治阿尔茨海默病的方法,而是一种减缓该病的方法。”
第二阶段研究的参与者将被随机分为两个治疗组之一,其中一半接受CERE-110,另一半接受安慰剂手术。在试验结束时,如果产品看起来安全有效,安慰剂组的受试者可能有机会接受积极治疗。
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