运动障碍症状减少了抗生素

发现抗生素的能力改善细胞功能在实验室检测为运动障碍的研究人员提供导致更多的分子可能相似的特征,根据阿拉巴马大学的科学家共同出版的一篇论文在《华尔街日报》3月10日疾病模型与机制。

”这是我们的希望,这一发现作为推动适当的临床试验来评估潜在的药物如氨苄青霉素扭转早发性肌张力障碍,“人考德威尔博士说,阿拉巴马大学的生物科学副教授。

肌张力障碍是,像帕金森病运动障碍。结合,这类疾病在全世界影响数百万。早发性肌张力障碍的人有一个好的基因DYT1副本,和一个有问题的复制,在他们的DNA。这些基因包含的信息叫做torsinA的蛋白质。

“蛋白质变坏时,他们常常引起疾病,但他们总是我们的细胞的正常功能,“人考德威尔说。“我们找到了分子不一定,逆转变异形式的蛋白质——而是增强蛋白质的正常活动,从而克服不足造成的突变。”

亚利桑那大学的研究人员发现,氨苄青霉素,青霉素组的常见抗生素,用于激活torsinA,,在其正常的形式,保护细胞不受压力,比如蛋白质错误折叠——一个问题影响各种运动障碍。

使用线虫动物模型旨在评估torsinA活动,UA实验室通过数以百计的化合物迅速筛选识别那些在加强torsinA通常最有效的保护作用。

“从这里,我们与哈佛大学和阿拉巴马大学的研究人员合作来验证我们的发现在人类患者细胞和老鼠,”Kim考德威尔博士说,生物科学副教授UA。

“在人类肌张力障碍患者细胞,氨苄青霉素是有效的,病人恢复细胞正常功能,”Kim考德威尔说。”,老鼠基因药物恢复正常运动肌张力障碍的模仿”。

UA-led研究Drs的合作者。哈佛大学医学o .方法和她的同事们(李和他的同事在伯明翰阿拉巴马大学,称为UAB。前博士生松松曹博士考德威尔实验室,是该研究的第一作者;两个UA博士生,亚历山大j . Burdette和陈锅;和一位前UA学生,琥珀克拉克巴克利,是合著者之一。

此外,研究表明,氨苄青霉素提高torsinA保护的能力,在动物模型中,产生多巴胺的神经元死亡。这些人类大脑中的神经元的死亡导致帕金森病的典型症状。

在论文发表的一项声明说,研究者警告疾病治疗中抗生素的长期使用。

“我们采取了氨苄青霉素和使用作为一个基础结构来发现事情工作像氨苄西林,但这不是氨苄青霉素,”的人考德威尔说。“发现分子不是抗生素,仍然有能力激活torsinA一直持续不断的努力我们的实验室,和我们有一些激动人心的领导在那个方向。”

UA提起专利覆盖的使用抗生素和其他新颖的化学物质作为催化剂torsinA治疗肌张力障碍和其他疾病,包括帕金森病。大学也进入了合作研究与QRxPharma和许可协议,制药公司临床阶段,识别、开发和商业化利用新torsinA激活药物。

UA / QRxPharma研究项目是针对再造现有药物治疗新的临床应用和确定新药候选用途包括治疗肌张力障碍、帕金森症等神经系统疾病。

该项目是,研究人员说,疾病模型系统可用于加快基因和药物发现和开发带来更快的药品临床试验阶段。

把已经没有FDA批准的药物研究和开发阶段对病人估计要用12年和8亿美元,金正日考德威尔说。通过评估潜在的分子已经筛选出来的毒性和FDA批准临床试验提供了一种可能更快的路线。

“我们希望做的是规避很多成本在制药帮助肌张力障碍患者,”Kim考德威尔说。