基因治疗组为新的治疗遗传性失明,研究人员说
兽医愿景宾夕法尼亚大学的科学家们已经成功地安全使用病毒载体在目标类视网膜光感受器的棒,关键的第一步发展中基因治疗遗传性失明杆变性所致。
在这项研究中,病毒载体或导弹,携带遗传物质旨在纠正DNA突变,并不是为了治疗疾病,而是证明通过使用安全有效的荧光蛋白病毒鸡尾酒可以视杆细胞内交付。
视觉研究者面临的下一个主要挑战是针对这些感光细胞治疗视网膜退行性疾病的大多数是由突变引起的破坏这些细胞。光感受器细胞视网膜负责捕捉光线,并将其转变为一个电信号将被大脑。
组成的一个财团来自宾夕法尼亚大学和佛罗里达大学的研究人员使用一个特定的腺相关病毒,AAV2/5,携带的基因绿色荧光蛋白。科学家们测试了三种不同的启动子,DNA片段播放一个开关的作用,可能会在生产绿色荧光蛋白在棒的狗。两三个病毒鸡尾酒可以打开绿色荧光蛋白的生产特别棒,而第三病毒鸡尾酒有针对性的棒,锥和其他视网膜细胞;然而只有适当浓度的每个病毒载体被证明是正确的。高效和特定的杆转导,一起保护视网膜结构,实现了拖把和hGRK1推动者病毒滴度在1011 vg /毫升的顺序。
“现在我们已经证明了这种类型的交付可以实现,“威廉。a . Beltran)说,助理教授眼科主任,宾夕法尼亚大学兽医学院的这项研究中,“下一步是目标共同杆使用犬模型,模拟人类疾病的一种退化。的交付病毒载体,再加上rod-specific启动子可能是最安全、最有效的方法来纠正疾病如x染色体和常染色体显性遗传视网膜色素变性,这两种导致完全失明。”
儿童失明的一种形式叫做RPE65-Leber先天性黑内障,LCA,是第一个,这个日期唯一纠正的遗传性视网膜疾病基因治疗目前正在测试三个正在进行的临床试验。这种治疗在狗首次开发和完善的一些前的科学家参加了本研究在人类患者使用。
这项研究发表在最新一期的杂志上基因治疗。
