基因疗法可以逆转小鼠的1型糖尿病
研究人员已经开发出一种实验性治疗1型糖尿病的方法，每400到600名儿童和青少年中就有一人患有这种疾病。他们将于周日在圣地亚哥举行的内分泌学会第92届年会上展示他们在1型糖尿病小鼠模型上的研究结果。
来自休斯顿贝勒医学院的研究小组利用基因疗法，试图对抗导致1型糖尿病的两种缺陷:自身免疫攻击和胰岛素产生的破坏β细胞．他们使用非肥胖者糖尿病小鼠由于自身免疫，它们会自发地发展成糖尿病，就像人类患有1型糖尿病一样。
“一次治疗治愈了大约50%的糖尿病小鼠，使它们的血糖恢复正常，这样它们就不再需要注射胰岛素了，”该研究的合著者劳伦斯·陈(Lawrence Chan)说，他是贝勒大学糖尿病、内分泌和代谢部门的主任。
当人体免疫系统攻击并破坏人体胰岛素“工厂”胰腺中的β细胞时，就会发生1型糖尿病。由此导致的胰岛素(控制血糖的激素)几乎完全缺乏，导致高血糖的积累，从而导致糖尿病。
在过去对原始基因疗法的研究中，Chan的团队能够刺激肝脏中β细胞的新形成并恢复胰岛素的分泌100多只化学诱发糖尿病的老鼠血糖水平正常。然而，在非肥胖糖尿病小鼠中，这种治疗未能逆转1型糖尿病，因为小鼠的免疫系统杀死了新形成的β细胞，他说。
在这项由美国国家糖尿病、肾脏和消化系统疾病研究所资助的研究中，陈说，他们“在原来的基因治疗方法中添加了一种保护基因，可以保护新形成的β细胞免受自身免疫攻击。”添加的基因是白细胞介素-10，一种免疫系统的重要调节因子。过去的研究表明，白介素-10可以预防小鼠糖尿病的发展，但由于缺乏β细胞，一旦疾病发展，就不能逆转疾病。
然而，当研究人员将基因疗法与白介素-10结合到一次静脉注射中，在超过20个月的随访中，治疗显示一半小鼠的糖尿病完全逆转。Chan解释说，尽管该疗法没有逆转全身的自身免疫，但它保护了新的β细胞免受自身免疫的局部破坏性影响。
“我们在新的β细胞周围建立了一个保护性的‘护城河’，”他说。“我们现在正在开发其他策略，试图加强新形成的β细胞，除了护城河之外，为它们提供更好的武器，以提高治疗的治愈率。”
目前还不清楚为什么基因疗法对所有小鼠都不起作用。然而，陈说，接受治疗的老鼠血糖没有改善，体重确实增加了，寿命也比未接受治疗的老鼠长一些。
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