小鼠视力恢复

来自弗里德里希·米歇尔研究所的瑞士研究人员，与法国国家科学研究中心和UPMC的Inserm研究人员合作，在视觉研究所恢复了患有色素性视网膜炎的小鼠的视力。该结果已在离体人体组织培养中得到证实。得益于一种补充的临床方法，Jose-Alain Sahel (Institut de la Vision/Centre d’investigation que)领导的团队确定了可以从这种治疗中受益的患者类型。

色素性视网膜炎影响着全球超过100万人，其表现为视力的逐渐丧失，最终导致失明。色素性视网膜炎是一种遗传形式吗视网膜变性这会影响光敏细胞:感光细胞。

光感受器是一种特殊类型的神经元，它把光转换成神经冲动。这些脉冲随后被视网膜处理，并沿着神经纤维传送到大脑。光感受器有两种类型:杆状和锥状。

随着病情发展，最初会导致负责夜视的视杆细胞退化。然后负责昼夜视觉的视锥细胞就会受到影响。视杆细胞被破坏了，而视锥细胞却能在机体中存活很长一段时间，即使在失明后，视锥细胞也不再发挥作用。这启发了弗里德里希·米歇尔研究所(FMI)和视觉研究所的研究人员开发了一种基因疗法，以恢复有缺陷(休眠)但仍然存在的视锥细胞的视觉功能。

再造一个生物光电系统

在研究人员进行干预的疾病阶段，尽管有缺陷的视锥细胞不再具有对发光刺激做出反应的能力(照片接收功能)，但它们仍然保留了一些电特性，以及它们与正常传输的视网膜内神经元的连接视觉信息对大脑。因此，它们可以被人为激活。在boond Roska (FMI)的指导下，由同一团队进行的早期工作表明，由Ernst Bamberg(法兰克福马克斯普朗克研究所)团队确定的光敏离子通道，具有调节各种神经元的电活动的能力，以响应光的水平。

通过结合这两种观察结果，研究人员成功地重新激活了视锥细胞，从而重新刺激了小鼠的ON/OFF传输通道。为了实现这一目标，他们通过基因治疗载体引入了一种蛋白质，这种蛋白质能够将光刺激与离子传输耦合起来，从而重新引入视觉所需的光转导级联。因此，研究人员重新创造了一个真正的生物光电系统。

这些结果非常有希望，特别是Serge Picaud和视觉研究所的研究人员已经证实了这些结果，他们使用人类视网膜培养物和治疗载体，已经证明了人类的兼容性。光敏蛋白可以在人的视锥感光体中表达，它赋予了一种新的对光的敏感性。

“一旦我们获得这项工作的第一个基本结果，我们就整合了临床方法。因此，在国家视网膜罕见疾病参考中心，多亏了非侵入性高分辨率视网膜成像技术，我们现在可以针对可以应用这种治疗的患者”José Alain Sahel解释道，他指出从老鼠到人类的过渡总是带有许多不确定性。“这些结果也非常补充了Serge Picaud团队在研究所和CIC进行的研究，该研究旨在测试和改进人工视网膜，以及我们对RdCVF蛋白的研究，该蛋白可以保护视锥细胞的活性。”