基因治疗成功的贫血患者

much-headlined愿景的一个罕见的成功基因治疗,科学家周三表示,他们已经纠正有缺陷的DNA在一名18岁男子患有一种衰弱的贫血。

匿名病人收到纠正血液疾病基因称为beta-thalassaemia和三年过去了,他的健康是“非凡的”,他的生活质量好了,他们说。

Beta-thalassaemia发生在病人无法产生足够的β球蛋白,一个组件血红蛋白所使用的红细胞运输氧气到全身。

身体的器官,剥夺了足够的氧气,可以严重受损没有固定,和终身,输血。

另一种治疗是骨髓移植,但只有一小部分病人获得因为困难找到合适的捐赠者。

报告在《科学》杂志上自然,医生由哈佛医学院的Philippe Leboulch使用作为一个“特洛伊木马”病毒的DNA进入细胞提供一片纠正的缺陷beta-LCR基因。

“目前,大约三年post-transplantation,进化生物学和临床显著和患者的生活质量是好的,”他们说。

收到输血的病人,自三岁,去年收到了2008年6月捐献的血液,手术后一年。

Leboulch发出了警告,称特洛伊木马,病毒的一种,被称为慢病毒,可能改变了基因的功能,控制血液的行为干细胞。

因此,有轻度扩张这些细胞的数量。

目前,增加是良性的,但理论上可能是白血病的前奏,这是一个因素,医生考虑是否使用其他病人的治疗。

基因治疗爆发在1990年代末,医疗场景提供的魅力阻止或扭转遗传疾病。

虽然到目前为止,成功却很少,仅限于单基因疾病,而不是复杂的多基因疾病,占最常见的疾病,他们一直在严格控制的实验室条件下进行。

包括六个孩子,受一个视网膜疾病称为雷伯氏先天性黑内障和两个成年人和一个所谓的骨髓疾病,疾病的白细胞。

但是也有挫折,包括一名18岁的悲剧性死亡我们志愿者,Jesse Gelsinger, 1999年,两名法国儿童和癌症的发展治疗“泡沫婴儿”综合症,长期缺乏的免疫防御。

调查这些失败尤其集中交付使用的病毒基因,在怀疑向量——即使残疾——可能引发无法控制免疫系统的响应。

(c) 2010法新社