工程版本的HIV被用于治疗遗传性血液疾病

研究人员第二次在基因治疗中使用HIV病毒来治愈一种严重的遗传疾病，这一次是血液疾病-地中海贫血，这种疾病会导致危及生命的贫血。

法国研究人员此前曾使用导致艾滋病的病毒的“脱毒”版本治愈了两个患有罕见的肾上腺脑白质营养不良症的男孩，这是流行电影《洛伦佐的油》的核心。乙型地中海贫血是一种更为常见的疾病，尽管这项新研究只涉及了一位患者，但它表明这种方法可能具有广泛的适用性。

“这项工作代表着我们向前迈出了一大步基因治疗田纳西州孟菲斯市圣裘德儿童研究医院的德里克·a·帕森斯博士写道。他在与该报告一同发表的一篇社论中写道自然．

这一壮举标志着基因疗法最近至少被证明对第六种疾病有益。

β -地中海贫血是由β -球蛋白链生产缺陷引起的，球蛋白链是血红蛋白的关键成分，血红蛋白是携带氧气的分子红细胞．该病主要影响地中海、中东、南亚、东南亚和中国血统的人，全球每年约有6万名儿童被诊断患有该病。

治疗通常包括频繁输血(通常是每月一次)，但这会导致铁的积累，从而损害器官。因此，患者还必须接受螯合治疗，以尽可能多地去除铁。这种疾病可以通过骨髓移植治愈，但前提是找到合适的捐赠者。

这项新研究的研究人员使用了一种艾滋病毒它被设计成携带正确版本的血红蛋白基因。以前大多数关于基因治疗的研究都是使用其他逆转录病毒，如小鼠白血病病毒，将所需的基因携带到细胞中。但这些所谓的载体倾向于将基因插入错误的位置，在某些情况下导致癌症。在科学家攻克这一难题之前，对患者进行基因治疗的尝试被搁置。

巴黎大学的Philippe Leboulch博士和他的同事使用了由马萨诸塞州剑桥市蓝鸟生物公司生产的基于hiv的载体。一名18岁的法国男孩在3岁时被诊断患有乙型地中海贫血。在接受治疗之前，他每月接受三包红细胞和螯合治疗以去除铁，但仍然生病。没有合适的骨髓供体。

研究小组从患者体内取出造血干细胞骨髓并在试管中加入工作基因。男孩接受了化疗，尽可能多地破坏剩余的干细胞，然后将处理过的细胞注射进去。

不到一年，男孩就能够停止输血，从那时起他已经稳定了22个月。

“他很高兴能恢复正常的生活，这是他第一次在巴黎的一家主要餐厅找到一份全职工作，”一直在监测他病情的临床血液学家弗朗索瓦丝·伯纳丁(Francoise Bernaudin)博士在一份声明中说。她说，该团队还能够通过定期给他放血来去除多年来积累的多余铁。

研究人员计划再招募10名患者进行更多研究。

(c) 2010年，《洛杉矶时报》。
由McClatchy-Tribune Information Services分发。