新的方法表明了囊性纤维化的承诺

根据2010年11月18日公布的调查结果，已显示靶向导致囊性纤维化的缺陷蛋白质导致囊性纤维化的缺陷蛋白质，以改善CF患者的小型研究中的肺功能新英格兰医学杂志。这款名为VX-770的实验性药物似乎改善了CFTR的功能，CFTR是一种负责CF的缺陷蛋白，它是首批专门针对囊肿性纤维化的根源开发的CF化合物之一。

服用VX-770 28天的患者显示囊性纤维化的几个关键指标有所改善，包括肺功能、鼻电位差测量和汗液氯水平。过多的汗液氯化物是CF的关键临床指标，汗液试验是CF的传统诊断试验。

“囊性纤维化患者的氯离子通道中存在缺陷蛋白肺细胞that, in effect, causes a door to shut too tightly, ultimately leading to severe infections in the lung" said Steven M. Rowe, M.D., M.S.P.H, assistant professor of medicine at the University of Alabama at Birmingham and lead investigator at the UAB site, one of 16 study sites nationwide for this VX-770 trial. "The data suggest that the drug seems to improve the function of the protein, so that the door opens and closes more properly." UAB also served as the central coordinating center for nasal potential difference testing, an important outcome measure in the trial.

VX-770是由顶点药物开发的，与囊性纤维化基础相结合，使用称为高通量筛选的尖端技术，一种用于药物发现的先进技术。UAB的格雷戈里弗莱明詹姆斯囊性纤维化研究中心是国家第一个在2007年5月临床上临床管理VX-770至CF患者的患者。

调查人员研究了39例CF患者在患有众所周知的基因中具有特异性突变的患者。审判的主要目标是证明VX-770的安全性和耐受性。试验中的所有患者完成了使用研究药物，而不良事件与安慰剂相似。

“近十年前，CF基金会认识到需要开发涉及CF的潜在原因的新疗法，而不仅仅是疾病的症状。我们受到这一阶段的症状的鼓励，并将试验视为一个里程碑在核心纤维化基金会总裁兼首席执行官罗伯特J.Beall说，在我们发现和开发新的治疗方案的努力中，“罗伯特J.Beall，Ph.D。

VX-770目前正处于第三期临床试验囊性纤维化，并从这些研究中申请数据，Vertex预计将在2011年下半年向FDA提交新药物申请。

CF是一种致命的遗传疾病，影响美国约有30,000人和全球70,000人。它是由遗传突变引起的，导致危及生命的肺部感染和过早死亡。千万美国人是缺陷CF基因的症状载体。

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