2011年3月10日

FDA批准了56年来首个治疗狼疮的新药

MATTHEW PERRONE，美联社健康专栏作家

美国食品和药物管理局(fda)周三批准了50年来首个治疗狼疮的新药。医学专家表示，这是一个里程碑，可能会推动其他药物的开发，以更有效地治疗这种削弱免疫系统紊乱。

这种名为本利斯塔(Benlysta)的注射剂旨在缓解红斑狼疮引起的皮疹和疼痛。红斑狼疮是一种鲜为人知的、可能致命的疾病，患者的身体会攻击自己的组织和器官。

生物技术制药公司人类基因组科学公司(Human Genome Sciences Inc.)花了15年时间开发Benlysta，并将与它共同上市葛兰素史克公司PLC。

公司估计美国至少有200,000名狼疮患者可以从药物中受益。

但专家强调，本利斯塔并不是一种神奇的药物:它只对35%的北美患者有效，对最致命的这种疾病的患者无效。此外，它在非裔美国人身上没有显示出阳性结果，而非裔美国人受狼疮的影响更大。

FDA在其新闻稿中表示，将要求该药物开发商在非裔美国人身上进行另一项研究。

研究狼疮30年的贝蒂·戴蒙德(Betty Diamond)医生说，本利斯塔应该为研究人员和药物开发人员提供鼓励。

“这将发出一个信息，即狼疮临床试验是有可能成功的，这是非常重要的保持。制药行业纽约范斯坦研究所的研究人员戴蒙德说。

来自弗吉尼亚州麦克莱恩的Janice Fitzgibbon已经服用Benlysta两年了，这是该药物临床试验项目的一部分。

“它让我的生活重获新生，”她说，痛苦不堪，她不能遛狗，也不能开车送孩子上学。

54岁的菲茨吉本说:“这对我来说是一件苦乐参半的事情，因为我有一些患有狼疮的朋友，这种药物对他们不起作用。”“治疗狼疮没有一劳无获的方法，我非常幸运，我的狼疮很轻，Benlysta帮助了我。”

FDA批准该药物用于系统性红斑狼疮，这是最常见的疾病形式。根据美国国家卫生研究院(National Institutes of Health)的数据，被诊断患有这种疾病的患者10年生存率超过85%。

长期以来，狼疮患者一直努力让人们关注他们的疾病，这种疾病对女性的影响是男性的九倍。非裔美国人患这种疾病的可能性是常人的三倍。

“我不认为这是一个阴谋，但它只是没有得到很多资金，也没有得到很多媒体的关注，”艾比·艾贝尔森博士说，他是克利夫兰诊所风湿病和免疫疾病部门的主席。

狼疮导致纤维组织和内部器官炎症，皮疹和关节疼痛。通过对狼疮症状的全面检查，本利斯塔的大部分益处来自于缓解肌肉炎症和器官问题。

当身体的保护剂细胞（称为抗体）时，疾病会发生疾病，停止区分外部侵略者，如细菌和健康细胞。不了解这种故障的原因。

目前，大多数患者都用各种各样的药物来帮助缓解炎症，包括止痛药、类固醇和抗疟疾药物——这些药物在上世纪50年代首次被批准用于治疗狼疮。许多病人说，这些治疗的副作用几乎和疾病本身一样令人不适。类固醇会导致骨折、体重增加和感染。

本周三的批准为总部位于马里兰州罗克维尔的人类基因组科学公司(Human Genome Sciences)带来了一个令人瞩目的转机。该公司自1996年以来一直在开发Benlysta，目前尚未在市场上推出其他产品。该公司最初将Benlysta作为一种治疗类风湿性关节炎的药物进行测试，该药物的通用名称为belimumab。

2006年，一项针对狼疮患者的中期试验未能达到研究人员的目标，许多分析师将该药物注销，并下调了该公司的股票评级。但当科学家们重新分析数据时，他们发现这种药物有助于阻止引发这种疾病的抗体红斑狼疮一部分病人的症状。