罕见疾病指南:方法处理证据既不确认也不需要

罕见疾病患者具有相同的高质量的医疗保健的权利符合当前的医学知识和其他病人一样。然而,相关和可靠的临床研究罕见疾病往往缺乏。除此之外,这使得相应的指导方针的发展更加困难,但正是这些指导可以帮助提高治疗质量。

德国联邦卫生部因此委托研究所质量和效率在卫生保健(IQWiG)回答下列问题:用什么方法论指导开发人员和卫生技术评估(HTA)机构处理的证据(临床研究结果)的发展的指导方针在罕见疾病吗?此外,IQWiG调查医生和研究人员是否构成证据的不同的需求比其他指南准则罕见疾病,更常见的疾病。

方法论的方法很难解决

为此,IQWiG系统地寻找和评估手册在治疗指南的发展,方法论文水平的重要机构,以及指导方针选定的罕见疾病。研究结果表明,该处理的证据在这些文档罕见疾病很难解决。显式引用或指令的处理这样的证据被发现只有零星的;在任何情况下,无法推断出统一的方法论的需求获取的信息。论文,然而,无论是做手册,方法和指导方针分析提供迹象表明一个从根本上不同的方法和不同的需求应该采用比更常见的罕见疾病。

证据更常见疾病也常常差

“很少或没有证据不仅是一种罕见疾病的问题,“IQWiG的总监Jurgen Windeler解释道。“仍有可能开发指南,原则上没有理由采取不同的方法或提出不同的要求比更常见的罕见疾病。这适用于处理的证据(调查报告)以及自己的计划,开展临床研究。如果罕见疾病患者提供高质量的卫生保健,然后需要研究的方法学质量高。的患者数量的影响通常是大到足以使这些研究——即使在某些情况下需要国际合作。”