基因治疗的成功取决于将病毒传递载体推进商业化的能力

许多旨在将基因的正常拷贝传递给携带致病基因突变的细胞的基因治疗策略依赖于修饰的病毒将基因产物转移到受影响的组织中。一种非常适合体内基因传递的技术平台是基于腺相关病毒(AAV)。随着这些新疗法越来越接近商业化，大规模生产和高效递送AAV载体的方法也越来越接近商业化，这些方法在出版之前发表在网上的一系列文章中都有记载人类基因治疗是由Mary Ann Liebert, Inc.出版的同行评议期刊。

一系列论文探讨了改进基于aav的载体的生产和使用的进展和挑战。Allay等人在《生产自互补血清型8腺相关病毒的良好生产规范》中描述了一种大规模的、商业上相关的生产和纯化AAV载体的方法，用于临床研究病毒载体B型血友病临床试验在“霉酚酸酯损害单链腺相关病毒载体的转导”一文中，Montenegro-Miranda等人表明免疫抑制药物与基因疗法联合用于治疗遗传性肝脏疾病，损害了某些类型AAV的活性基因传递向量，而不是其他。Yuan及其同事在“一种用于不同血清型可扩展载体生产的多功能腺相关病毒载体生产细胞系方法”中提出了一种改进和简化的方法，用于产生大量AAV并表现出稳定的生长。

Lu等人开发了一种策略，通过污染可引起免疫反应的复制能力病毒，将AAV衣壳蛋白的不必要生产降至最低，《系统性消除新生病毒》(Systemic Elimination of de novo)报道了这一策略衣壳蛋白肝脏中复制活性AAV污染的合成。在“一种提高单链腺相关病毒载体在体外和体内转导效率的简单方法”中，Ma和同事进一步优化了他们的方法，以传递AAV2载体的混合群体，从而实现大基因的高效转移。

最后，J. Fraser Wright发表了一篇具有煽动性的评论，题为“支持临床发展势头的新腺相关病毒策略”，探讨了基于从第一代临床研究中获得的经验和教训，基因治疗产品的设计、制造和特性是如何演变的。

“AAV基因治疗概念的临床证明已经在几种疾病中实现。现在的重点是与商业化有关的问题，包括大规模和高质量生产载体的方法，”费城宾夕法尼亚大学医学院病理学和检验医学系基因治疗项目主任、总编辑James M. Wilson医学博士说。