基因治疗眼部疾病的最新进展是人类基因治疗中突出显示

眼睛的疾病都是很好的目标基因疗法,因为眼部环境是可存取的,相对容易监控,从身体的其余部分隔离。一系列的文章网上打印在人类基因治疗之前,玛丽安Liebert发表的同行评审的期刊上发表,Inc .,突出几个令人兴奋的眼基因治疗的发展。的文章可以免费在线www.liebertpub.com/hum

两个评论文章描述的独特眼部基因治疗的机会。“新生血管性基因转移年龄相关性黄斑变性“彼得•Campochiaro表明蛋白质的潜在长期交付控制异常生长的血管。在“基因和手术方法干细胞疗法视网膜疾病,“胖胖和弗朗西斯大纲的许多因素导致基因疗法治疗眼部疾病的成功应用。

一些研究文章说明了广泛使用的范围和交付眼部基因治疗的方法。宫崎骏等人表明,神经保护基因治疗可以减少视网膜细胞死亡的大鼠暴露于有害的高血压和感染“色素Epithelium-Derived因子基因治疗靶向视网膜神经节细胞损伤:神经保护与损失函数在两个动物模型。”Goldmann et al. report on the therapeutic potential of a gene therapy drug to treat视网膜疾病基因突变引起的“PTC124-Mediated平移Readthrough无义突变引起亚瑟综合征1型c。”

Fuchsluger等人描述基因疗法防止角膜细胞死亡,在“保护角膜内皮细胞凋亡基因疗法”。Mao et al. describe the delivery of a normal copy of the rhodopsin gene to mice with ocular disease caused by a mutated RHO gene and its ability to slow the rate of视网膜变性在“AAV传递野生型视网膜视紫红质保存函数的常染色体显性遗传视网膜色素变性的小鼠模型”。

简要报告”对培养的视网膜细胞基因疗法在眼科:验证和外植体后期人类的眼睛里,“Fradot和他的同事们展示了基因治疗策略可以开发和改进使用培养细胞和外植体从人类的眼睛死后收获限制研究研究灵长类动物。

“最戏剧性的体内基因治疗的临床成功实现了使用AAV载体治疗一种罕见的遗传性先天性失明;一定程度的功能改进实现了三个独立的试验。许多来自世界各地的科学家正在体内基因治疗其他一些眼部疾病。这个问题的《捕捉一些退出新方向,”詹姆斯·m·威尔逊说,医学博士博士主编,基因治疗项目主任,病理学和实验室医学系,费城宾夕法尼亚大学医学院。