大剂量美法兰和自体干细胞移植可提高生存率
波士顿大学医学院(BUSM)领导的一组研究人员发现，使用高剂量美法兰和自体干细胞移植(HDM/SCT)治疗特定的免疫球蛋白轻链(AL)淀粉样变性患者，即使对那些没有达到血液学完全缓解(CR)的患者，也能获得高器官缓解率和提高总生存率(OS)。这些发现发表在最新一期的血．
AL型淀粉样变是全身性淀粉样变最常见的形式，每年发病率为每百万人5至12人。在淀粉样变性中，克隆骨髓浆细胞产生单克隆轻链，错误折叠并沉积在组织和器官淀粉样蛋白原纤维，导致了渐进的制度和器官衰竭最终死亡。
未经治疗的患者预后较差，诊断后的中位生存期为10-14个月。此外，在引入HDM/SCT之前，只有不到5%的患者存活了10年。
BUSM研究人员分析了421例接受HDM/SCT治疗的患者，并比较了有无CR患者的结果，治疗相关死亡率为11.4%(过去5年为5.6%)。CR率为34%，中位无事件生存期(EFS)和OS分别为2.6年和6.3年。
81例患者在HDM/SCT后的第一年内死亡，且无法评估血液学和器官反应。在340名可评估的患者中，43%实现了CR, 78%经历了器官反应。对于CR患者，中位EFS和OS分别为8.3年和13.2年。在195名未获得CR的患者中，52%的患者实现了器官反应，他们的中位EFS和OS分别为2年和5.9年。
“这项研究为接受HDM/SCT治疗的AL患者提供了最长的结果数据，包括OS、EFS和长期死亡率，”资深作者、BUSM淀粉样蛋白治疗和研究项目前主任、BUSM医学教授Martha Skinner医学博士解释说。“我们的研究结果表明，通过仔细选择患者和经验丰富的管理，可以实现较低的治疗相关死亡率。
作者认为，尽管实现CR很重要，但实现部分缓解往往会导致疾病长期稳定或改善。我们开创了HDM/SCT治疗AL的先河淀粉样变在1994年。这项长期回顾显示大多数患者有持久的血液学和器官反应病人总体生存期大大超过了HDM/SCT治疗之前，”她补充道。
