西地那非可能受益儿童肺动脉高血压

西地那非目前批准成人肺动脉高血压(PAH);然而,胸部新的研究2011年,第77届会议的美国胸科医师学会(ACCP),显示了药物也可能与多环芳烃为儿童提供显著的好处,有助于提高氧输送和运动能力。

”多环芳烃是一个罕见的疾病,它更是少见孩子们。但这种疾病是可怕的,平均寿命不到一年的儿童如果未经处理的;然而,随着适当的治疗,¬5年生存应该超过80%,”研究作者罗宾·Barst说,FCCP,哥伦比亚大学,纽约,纽约。”这是一个具有里程碑意义的研究——第一,迄今为止,唯一的研究,充分评估药物治疗儿童PAH的。”多环芳烃, characterized by narrowing of the small arteries that carry blood from the heart to the lungs, leads to shortness of breath, chest pain, swelling in the lower body, fatigue, and heart failure.

不仅是PAH罕见的儿童,也很难诊断和治疗。“从出现症状的诊断通常是2年或更久,因为患者通常有普通的症状,如呼吸困难和疲劳,锻炼“Barst博士说。“如果不怀疑PAH,适当的测试将不会执行,直到疾病进展,经常到病人昏厥发作或心脏衰竭。”Once PAH is diagnosed, managing the condition in children brings new challenges. Although the disease is similar in children and adults, optimal treatment is not necessarily the same.

“孩子们不只是“小成年人。儿童处方药物之前,我们需要知道毒品的作品,我们应该用什么剂量,药物耐受性良好,副作用的药物,并在短期和长期安全”Barst博士说。“此外,需要足够的临床研究与多环芳烃为儿童提供以证据为基础的治疗指南。”

为了解决这个问题,Barst博士和他的同事们进行了一项随机、双盲研究涉及32个医疗中心在16个国家,西地那非治疗的评估结果234名儿童(17岁)和多环芳烃,当他们收到低、中、高剂量的西地那非或安慰剂16周。心肺运动试验,峰值耗氧量(pVO2)和二氧化碳输出每分通气量(VE / VCO2)水平测定在第16周在基线和所有的孩子谁能可靠地练习骑自行车(n = 106)。虽然变化百分比的主要终点pVO2不符合预定义的标准(p = 0.056),儿童接受西地那非治疗中、高剂量有更大改进pVO2和VE / VCO2斜率(即两个变量之间的关系)和安慰剂,标志着双方的改善氧气交付并通过肺血流量。西地那非也增加了运动量,孩子们可以执行,让他们更容易运动。此外,西地那非在运动中提高肺的气体交换效率。结果出现更好的特发性患者/遗传多环芳烃对先天性心脏defect-associated多环芳烃。这些患者的长期随访三年之后最初的试验显示关心高剂量组的死亡率增加,这表明中等剂量可能最好的风险-效益比率。

尽管西地那非还没有被批准用于小儿PAH患者,这项研究的第一步是评估儿童治疗的安全性和有效性。治疗孩子们“我们的目标是全面提高他们的生活质量,除了希望改善他们的生存,“Barst博士说。“我们想让孩子们感觉更好,而不仅仅是活得更长。因此,全面评价是困难的,但它是至关重要的。”

“从历史上看,多环芳烃已经难以管理;然而,治疗发展迅速,”医学博士David小贩说FCCP,总统的美国胸科医师学会。“继续研究和控制的临床试验应能进一步改善治疗这非常具有挑战性的疾病。”