研究显示新药物有效治疗囊性纤维化的根本原因

一项新的研究证实,药物,ivacaftor (vx - 770),显著改善肺功能在一些患有囊性纤维化(CF)。三期临床试验研究的结果,“一个雌性生殖道电位器在囊性纤维化患者和G551D突变,”邦妮•拉姆齐(george w . bush)的带领下,西雅图儿童研究机构的医学博士,华盛顿大学的,刊登在今天的新英格兰医学杂志》上。

Ivacaftor(也称为vx - 770,是由顶点药品金融的支持囊性纤维化的基础。有缺陷的口腔医学的目标蛋白质产生的基因突变称为G551D导致CF。研究人员发现,病人携带G551D——大约百分之四的所有CF患者治疗与vx - 770相对提高了17%肺功能这是持续在48周。

此外,患者G551D对待vx - 770显示在其他领域改进CF患者的健康至关重要。研究参与者经历汗水显著减少氯水平的改善指示身体携带盐的能力的细胞——这一过程当缺陷导致CF。他们也经历了减少呼吸窘迫症状和改善体重增加。那些收到vx - 770获得平均7磅相比安慰剂组中获得了约一磅。这是意义重大,因为许多CF患者难以获得和维持体重减少肺功能和慢性感染。

“我们的研究显示,我们现在能够提高囊性纤维化患者的生活质量的G551D突变vx - 770的政府,”拉姆齐博士说,临床和转化研究中心主任西雅图儿童研究机构和赋予椅子在囊性纤维化(CF)在华盛顿大学的儿科医学院。bob电竞

拉姆齐博士和同事们评估肺功能患者12年以上至少携带一份G551D突变。该研究包括161例在多个医疗中心接受至少一个剂量的vx - 770或安慰剂。这项研究是一个系列的第三个和最后一个,用来评估vx - 770的有效性和安全性之前批准公共使用。

大约有30000名儿童和成人在美国和全世界70000人CF。这种疾病是由基因缺陷引起的影响身体的许多地方,但肺和胰腺尤其有害。的基因突变原因很厚的粘液阻塞肺部,常常导致危及生命的感染。在1950年代,CF居住超过5岁的孩子很少。今天,研究和医学治疗方面的进展使CF患者活到三十多岁,四十多岁。