俄亥俄州立大学的研究人员设计了一种病毒载体来治疗遗传性失明

俄亥俄州立大学医学中心和全国儿童医院的研究人员开发了一种病毒载体，旨在将一种基因注入出生时就患有遗传性进行性失明的人的眼睛，这种失明主要影响男性。

该载体是一项临床试验的一部分，该试验旨在研究使用基因疗法治疗脉络膜缺乏症，这种疾病影响着全球约10万人。该试验由英国牛津大学的研究人员进行。

这个载体是马修·杜林博士设计的，他是分子病毒学、免疫学及医学遗传学以及俄亥俄州立大学神经科学和神经外科的研究人员，与牛津大学眼科教授罗伯特·麦克拉伦(Robert MacLaren)合作，他也是该试验的负责人。

研究员K. Reed Clark博士是全国儿童医院基因治疗中心临床制造设施的主任，他和他的团队生产了临床级载体，用于试验中的患者。

杜林也是牛津大学转化神经科学的客座教授，在进行这项开创性手术时，他就在手术室里。“我和我的同事们都很高兴能为这项重大的工作做出贡献医学突破During说。“多年来，我们一直致力于设计和优化病毒，以安全地将基因传递给人类，眼睛是一个理想的选择目标在很多方面。全国儿童医院的临床载体制造设施非常出色，克拉克博士和他的团队值得祝贺，因为他们提供了一种临床载体，首次为这些患者提供了治疗艾滋病的可能性有效的治疗．"

都灵和他的同事设计了病毒载体感染眼睛后部组成视网膜的感光细胞。脉络膜缺乏症导致这些感光细胞退化视网膜细胞以及渐进式失明。这种疾病通常在儿童时期确诊，45岁左右就会失明

“这项试验是治疗这种疾病的第一次尝试，也是基因疗法第一次被用于治疗这种疾病感光细胞都灵说。“我们相信，它对治疗色素性视网膜炎等其他遗传性失明有很大的希望。”

该试验的12名患者将只接受一只眼睛的治疗。还需要24个月才能知道基因疗法是否阻止了退化。该试验建立在与帝国理工学院的米格尔·西布拉教授以及俄亥俄州立大学的During和Clark合作进行的基因治疗研究的基础上。

“一百多年来，这种疾病一直被认为是一种无法治愈的失明，”麦克拉伦说。“想到我们设计了一种基因疗法，有可能通过一次注射就能阻止它，我的兴奋之情难以言表。”