研究人员揭示了镰状细胞病的潜在治疗方法

密歇根大学卫生系统实验室的一项研究揭示了产生正常红细胞的关键触发因素，这可能会导致镰状细胞病的新治疗方法。

这项在老鼠身上进行的研究发表在本周的早期版美国国家科学院院刊，并有望预防疼痛发作和器官损伤，这些都是糖尿病的常见并发症镰状细胞病．

根据密歇根大学的研究，增加蛋白质TR2和TR4的表达，使镰状细胞小鼠产生的胎儿血红蛋白水平增加一倍以上，并减少器官损伤。

作者说，这是第一次针对特定的蛋白质来预防疾病。

“绝大多数镰状细胞病患者在儿童早期被诊断出来，那时成人血红蛋白通常取代胎儿血红蛋白，但疾病的严重程度可能显著不同，与红细胞中存在的胎儿血红蛋白水平最密切相关，”儿科医生和主要研究作者Andrew D. Campbell医学博士说，他是U-M癌症中心儿科综合镰状细胞项目的主任。

镰状细胞病是一种遗传性血液疾病，影响着全世界成千上万的患者红细胞变成月牙形变成月牙形

其结果是终生衰弱性的慢性疼痛发作器官损伤明显缩短了寿命．但少数镰状细胞病患者出生时胎儿血红蛋白水平就足够高，可以缓解这些并发症。

研究小组，包括儿科血液学家，细胞和发育生物学家，病理学专家在密歇根大学和筑波大学，日本，展示了一种潜在的方法来促进胎儿血红蛋白水平通过调节TR2/TR4的表达。

“虽然镰状细胞小鼠的平均胎儿血红蛋白为7.6%，但TR2/TR4治疗的镰状细胞小鼠的平均胎儿血红蛋白为18.6%，”高级研究作者詹姆斯·道格拉斯·恩格尔博士说，他是U-M细胞与发育生物学部门的教授和主席。

他补充说，在TR2/TR4小鼠中，贫血和红细胞周转都有所改善。还需要进一步的研究，包括临床试验，以确定这项技术是否能帮助人类。

“目前，羟基脲是FDA批准的唯一一种已知能增加维生素d水平的药物胎儿血红蛋白在镰状细胞病患者中，有相当数量的患者确实对它有反应，”儿科血液学肿瘤学专家坎贝尔说。“但羟基脲的长期后果尚不清楚，尤其是对儿童。”