疾病进展停止在卢伽雷氏症大鼠模型

肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS);也称为卢伽雷氏症)是一种无法治愈的成人神经退行性疾病,发展到瘫痪和死亡。基因突变是造成疾病的ALS患者的5%。

周的巨大兴趣,红霞,Xu-Gang夏,和同事,费城托马斯杰弗逊大学现在显示进步的神经元变性可以停止在鼠模型与基因突变有关的家族性肌萎缩性侧索硬化症TDP-43,带着命令制造蛋白质。

进步运动神经元的变性时停止表达ALS-associated变异人类TDP-43关闭。如果突变蛋白的表达是许多之前关闭运动神经元退化,老鼠恢复功能。

相反,如果表达式后关闭大多数运动神经元退化,功能恢复是最小的。这些数据表明,突变体在运动神经元TDP-43足以促进ALS的发病和进展,进展的运动神经元变性(从而疾病进展的)部分可逆的鼠模型中。

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