长期吸入干粉甘露醇可改善CF患者的肺功能

根据一项新的研究，在囊性纤维化的标准治疗中加入吸入干粉甘露醇，可持续改善肺功能长达52周。随着治疗的有效性和良好的安全性，甘露醇治疗的便捷性和便捷性可能会提高这些患者的治疗依从性。

在Pharmaxis有限公司支持的双盲研究中，318例患者被随机分为400mg bid吸入甘露醇或50mg bid吸入甘露醇(对照组)治疗26周，随后进行额外的26周开放标签积极治疗。选择50毫克剂量作为对照，因为根据早期剂量递增研究，它被认为不会有临床效果。甘露醇是在典型的伴随治疗如重组人脱氧核糖核酸酶和吸入抗生素的背景下给予的。

该研究结果在美国胸科学会的杂志印刷版之前发表在网上美国呼吸与重症监护医学杂志．

华盛顿大学医学中心肺和重症监护医学教授、首席作者Moira L. Aitken医学博士说:“治疗组患者在一秒钟内的用力呼气量(FEV1)平均提高了106.5 mL，比基线提高了8.22%，而对照组提高了52.4 mL(4.47%)。”“与对照组的65.0 mL相比，治疗组的用力肺活量增加了136.3 mL。接受治疗的患者肺部症状也较少急性加重比控制。”

研究组与对照组FEV1绝对值差异接近统计学意义(p=0.059)，组间FEV1相对基线变化差异达到统计学意义(p=0.029)。在研究的26周开放标签延长期，治疗组FEV1维持改善。在对照组中，在开放标签期，平均FEV1比基线提高了84.0 mL(6.3%)。

治疗组和对照组的患者不良事件发生率相似。考虑到甘露醇可能对肺微生物的影响，进行了定性痰微生物学金黄色葡萄球菌而且铜绿假单胞菌在双盲研究期间。两组微生物学结果与基线相比均未见质的变化。

两组患者的依从性都很好，治疗组85.2%的患者和对照组88.7%的患者使用了60%或更多的药物。

虽然该研究的主要终点，即治疗组和对照组之间的FEV1绝对值差异没有达到显著性，但这可能是由于使用了一次基线访问来确定FEV1基线值。与之前的临床干预研究一样，当基线FEV1值计算为两次基线访视的FEV1值的平均值时，治疗组FEV1绝对值的总体增加显著(p=0.0008)。对照组使用的50毫克甘露醇也可能有一些好处，这限制了组间的绝对差异。

“在我们的病人身上囊性纤维化，吸入甘露醇治疗可持续改善肺功能超过12个月，具有良好的安全性，”艾特肯博士总结道。此外，用于注射甘露醇的干粉吸入器体积小、便携、使用方便，每次使用后不需要彻底清洁和消毒，这可能有助于患者更好地坚持治疗。我们的研究结果支持使用吸入甘露醇治疗囊性纤维化的日常管理。”