研究调查了贝伐单抗在遗传性血管疾病患者中的使用

在一项包括25名遗传性出血性毛细血管扩张症(一种导致血管异常的遗传疾病)和严重肝脏受损伤患者的小型研究中，接受贝伐单抗药物的患者心排血量改善，鼻出血的持续时间和次数减少，鼻出血是这种疾病患者可能危及生命的并发症，根据3月7日出版的一项研究《美国医学会杂志》．

遗传性出血性毛细血管扩张症(HHT)是一种主要遗传性血管疾病，可影响包括肺在内的许多器官。胃肠道肝脏和大脑。在高达74%的患者中观察到肝脏(肝脏)受累血管畸形导致多种并发症，包括高产量心脏衰竭，根据文章中的背景资料。

法国Bron Louis Pradel医院的Sophie Dupuis-Girod医学博士及其同事分析了贝伐单抗治疗伴有高心排血量的严重肝型HHT的疗效。贝伐单抗是一种抗血管内皮生长因子治疗药物，被认为是治疗HHT的潜在有效药物。单中心二期试验包括25例确诊HHT、严重肝脏受累和与HHT相关的高心脏指数患者。参与者每14天接受贝伐单抗治疗，共注射6次。治疗总时间2.5个月;治疗开始后随访患者6个月。该研究的主要结局指标是第一次注射后3个月的心排血量下降，通过超声心动图进行评估。

在24例可重新阅读超声心动图的患者中，24例患者中有20例心脏指数正常化(完全缓解)，24例患者中有17例部分缓解，4例无缓解。治疗开始时的中位数(中点)心脏指数在3个月后显著下降。治疗6个月时心脏指数中位数显著低于治疗前。入组时鼻出血(鼻出血)的平均持续时间为每月221分钟，在3个月(134分钟)和6个月(43分钟)时显著减少。生活质量也显著提高。

“总之，这项初步研究表明贝伐单抗可能是治疗HHT的一种治疗选择。结果显示改善了心输出量以及鼻出血减少。毒性中等。我们不知道这种治疗是决定性的，还是在患者等待肝移植期间的一种过渡性治疗。需要更长的随访研究来确定HHT疗效的持续时间以及是否需要维持治疗，”作者写道。