人类基因疗法强调了治疗遗传性视网膜疾病的新进展

预防和治疗可导致失明的遗传性视网膜疾病的基因治疗策略进展迅速。在人类视网膜疾病动物模型中的积极结果继续出现，正如发表在人类基因治疗这是Mary Ann Liebert, Inc.出版的同行评议期刊。这些文章可以在人类基因治疗网站http://www.liebertpub.com/hum．

经过20年充满希望的研究，动物模型试验，初步临床试验结果基因治疗为了治疗视网膜营养不良，伦敦大学学院眼科研究所(英国)的罗宾·阿里(Robin Ali)“对视网膜基因治疗的未来前景感到乐观”，主要是因为视网膜已被证明是一个很好的、可接近的基因传递靶点，科学家已经开发出高效、安全的病毒传递系统，可以成功地将治疗基因引入视网膜感光细胞在视网膜上。目前的主要挑战是增加临床试验中的基因疗法的数量，并为患者优化这些疗法，Ali博士在评论“视网膜营养不良的基因疗法:二十年的发展”中说。

色素性视网膜炎(RP)是一组遗传性疾病，由于各种基因突变导致视网膜变性。佛罗里达大学盖恩斯维尔分校的Astra Dinculescu及其来自宾夕法尼亚大学(费城)、墨西哥国立自治大学和格拉斯哥喀里多尼亚大学(苏格兰)的同事提供了这项研究概念验证基因疗法可能会取代突变基因在人类的一种RP中他们在《由MRFP突变引起的色素性视网膜炎的基因治疗:人类表型和概念的初步证明》一文中证明，在RP小鼠模型中替换突变基因可以防止随后的视网膜变性。

他们的研究结果发表在《P23H RHO转基因小鼠视紫红质RNA置换与单一腺相关病毒载体对视网膜结构和功能的长期拯救》一文中。

“影响视网膜功能的遗传疾病很可能是第一波商业成功的浪潮，”《医学杂志》主编詹姆斯·m·威尔逊博士说人类基因治疗他是费城宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院病理与检验医学系基因治疗项目主任。