靶向基因疗法加强了庞贝病的治疗

如果患者的免疫系统对这种疗法没有反应，用基因疗法替代庞贝病中缺失的蛋白质是有效的。Mary Ann Liebert, Inc.的同行评议期刊《人类基因治疗》(Human gene Therapy)上发表的一篇文章称，将基因定向递送到肝脏，而不是全身，可以抑制免疫反应，提高治疗效果。这篇文章可以在人类基因治疗网站上免费获得。

“目前庞贝病未满足的医疗需求是预防针对标准护理的免疫反应酶替代疗法合著者Dwight Koeberl医学博士说。“然而，我们预见到这篇论文中描述的双载体策略的未来应用，包括一个肝脏表达载体和一个无处不在的表达载体，这可能比单独的任何一个载体获得更高的疗效。”

来自杜克大学医学中心(Durham, NC)的张平(Ping Zhang)及其合著者在“免疫显性肝脏特异性表达抑制小鼠庞贝病的转基因定向免疫反应”一文中，将一种携带治疗基因的基因递送载体靶向到庞贝病小鼠的肝脏。这种蛋白不仅诱导了肝脏特异性表达免疫耐受但当与治疗基因的非靶向传递相结合时，它也提高了治疗的整体有效性。