基因治疗有希望得到扭转先天性听力损失

一种新的基因治疗方法能扭转听力损失引起的基因缺陷的小鼠模型先天性耳聋,临床前研究表明由细胞出版社出版在7月26日的《华尔街日报》神经元。研究结果呈现一个有前途的治疗途径可能治疗那些天生耳聋。

“这是第一次,一个遗传,遗传听力损失已成功治疗实验室的老鼠,因此代表了一个重要的里程碑在人类基因治疗耳聋,“高级研究作者劳伦斯·拉斯帝格加州大学,旧金山。

听力损失是一种最常见的人类感觉赤字,它受到损伤的结果毛细胞在内耳。大约一半的例先天性听力损失是由基因缺陷引起的。然而,当前治疗options-hearing放大设备和耳蜗implants-do不是听力恢复到正常水平。纠正潜在的遗传缺陷有可能完全恢复听力,但先前试图扭转听力损失引起的基因突变没有成功。

应对这一挑战在新的研究中,拉斯帝格和他的团队使用小鼠突变引起的遗传性耳聋的基因编码的蛋白质称为水泡谷氨酸《非常人贩3》(VGLUT3)。这种蛋白质是至关重要的,内毛细胞发送信号,使听力。两周后,研究人员发表VGLUT3基因通过注射到内耳,听力恢复所有的老鼠。这种改善持续七周之间,一年半成年小鼠治疗时,当新生鼠和至少九个月接受治疗。

治疗没有损害内耳道,甚至还纠正了一些在内耳毛细胞的结构性缺陷。因为特定的基因传递方法安全有效用于动物,为未来的人类研究承诺的结果。“多年来,科学家们一直在暗示基因治疗的可能性作为潜在的治疗耳聋,”鲁斯说。“在这项研究中,我们现在提供一个非常真实和大步朝着这个目标。”