血小板药物显示了严重的临床益处,反应迟钝的再生障碍性贫血

Eltrombopag,一种旨在刺激生产的药物来自骨髓的血小板,从而改善血液凝结,可以提高白细胞水平在某些人患有严重的再生障碍性贫血,没有标准的治疗方法。

大约三分之一的再生障碍性贫血情况下,标准治疗,免疫抑制药物的组合。虽然骨髓干细胞移植是一种选择对一些人来说,病人没有匹配的捐献者有一些治疗方案。这个新的临床研究的结果,由美国国家心脏、肺、血液研究所(NHLBI)的国家卫生研究院建议eltrombopag可能是二线治疗选择对他们来说。

“Eltrombopag和造血改善耐火材料再生障碍性贫血”,将在7月5日在网上发表的新英格兰医学杂志》上。

再生障碍性贫血是一种罕见的血液疾病,每年在美国大约有600新发病例。再生障碍性贫血骨髓干细胞的破坏的结果,而成熟红细胞携带氧气,白细胞抗感染,防止过量出血和血小板。疾病的症状包括疲劳,频繁的感染和大出血。在严重的情况下,对治疗,死亡可能发生。

十一25参与者参加第二阶段研究显示改善生产至少一种类型的血细胞(红细胞、白细胞或血小板)12周后口服eltrombopag疗法。在七个志愿者继续服用这些药物长期(8-32个月),最终6显示改善所有三种类型的血细胞,并能够维持安全血液计数无需血红细胞或血小板输血。总的来说,药物耐受性良好,很少有副作用。

NHLBI血液学分支的研究小组测试eltrombopag因为这种药物曾被证明能够促进血小板水平在健康人群和血小板减少患者由于丙型肝炎感染或免疫血小板减少,血液疾病,如再生障碍性贫血导致低血小板计数和增加出血的风险。

令人鼓舞的发现在这个研究是改善红细胞和白色血细胞计数在一些再生障碍性贫血患者,这表明这种药物可以刺激骨髓干细胞,或许有比最初预计的更广泛的实用程序。

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