U (T和SickKids首先使用干细胞技术增加肺细胞

多伦多大学的研究人员和儿童医院(SickKids)铺平了道路走向个性化的囊性纤维化患者的药物。

它研究首次成功使用干细胞生成成熟的肺细胞,有可能被用于研究囊性纤维化和测试药物。

“这项研究显示了重大影响干细胞研究对个性化医学的领域,”教授珍妮特·罗森博士说部门的分子遗传学和妇产科,这项研究的首席研究员和首席SickKids研究部。“这是一个有前途的朝着靶向治疗囊性纤维化患者。”

人员能够引起人类胚胎干细胞成为成熟的肺细胞,这包含了雌性生殖道的基因。基因,发现在1989年SickKids,负责突变时,囊性纤维化。

要创建肺细胞,研究人员使用一个诱导多能干细胞(成年细胞基因诱导功能类似于胚胎干细胞)来自囊性纤维化患者的皮肤。他们促使这些干细胞成为肺细胞,含有突变的病人参与。

一旦研究人员发现,他们可以创建肺细胞来自患者个体他们然后使用一个化合物,类似于一个试验性药物,目前正在检测囊性纤维化,看看它将拯救雌性生殖道基因突变。

如果可以生成一个特定的病人的肺细胞然后做测试也可以评估特定药物的有效性个别病人的细胞,罗森说。

如果药物是有效的体外,那么下一步将是是否适用于病人。

在今年之前,唯一可用的治疗囊性纤维化患者有针对性的症状(如感染、消化障碍)而不是雌性生殖道基因突变。

“最近发生了转变,现在药物正在开发针对CFTR突变检测具体地说,“克里斯汀贝尔说,这项研究的研究员,主任SickKids囊性纤维化的中心和高级科学家在SickKids分子结构和功能。

“然而,每个病人是独一无二的,所以一种药物不一定要所有患者相同的疾病,”贝尔说。“以癌症为例,每个人每个治疗的反应不同。对一些人来说,某些药物的工作原理,对别人不。这告诉我们,我们需要准备找到个别患者的最佳选择。”

在这个研究中,所使用的化合物不工作在所有的派生细胞系。这一发现进一步强调个性化医学的必要性,熊说。

研究人员称,下一步就是完美的方法生成上皮肺细胞,所以这个过程是更有效的,可以用来研究其他遗传疾病。