“半个火柴”骨髓移植消灭镰状细胞病在选定的病人
在初步的临床试验,调查人员约翰霍普金斯表明即使精进骨髓移植可以消除镰状细胞病在某些病人,使他们摆脱痛苦和衰弱症状,需要一生的止痛药和输血。研究人员说这种骨髓的使用可能会使骨髓移植可以访问大多数镰状细胞的患者需要他们。
平均随访两年之后,移植成功地消除了镰状细胞病在11个17岁病人。三人完全匹配他们的捐赠者和八个半匹配捐献骨髓。所有11个病人无痛苦的镰状细胞危机和10不再有贫血。没有人死亡,没有意外的毒性。
六(所有半匹配)的11个病人停止服用免疫抑制药物,尽管一些慢性疼痛的仍然需要毒品,因为镰刀闲暇的器官损伤。对六名病人血液测试表明,他们现在的红细胞完全来自捐赠者的骨髓。
严重患者镰状细胞病(SCD)面对缩短寿命,棘手的疼痛和最终器官损伤由于他们的疾病,一种遗传疾病携带氧气引起的错误血红蛋白分子在红细胞。有缺陷的遗传密码僵硬红细胞,和形状成叉“镰刀”丛和插入血管壁切断血液和氧气,整个身体的组织和器官。
SCD发生在大约400年非洲裔美国人,在白种人,很少。目前约有100000人患有镰状细胞病在美国
大多数病人死在50岁之前,许多遭受贫穷的生活质量与频繁的“超高”的痛苦,和增加的风险肾功能衰竭、中风、深静脉血栓形成,肺部疾病。
治疗包括输血和药物,羟基脲。许多病人使用毒品控制严重疼痛和重复住院。骨髓移植已成功地治愈某些情况下,但匹配的捐献者是罕见的和过程本身带来了风险。
在最近的研究中,约翰霍普金斯医院的17个病人骨髓移植提供选项,包括使用半匹配供者骨髓,试图用新的替换“镰状血红细胞,健康的。移植成功的11个病人,其中8只half-matches。试验的结果发表在9月6日的网络版血。
“我们试图重新格式化的血液系统和给患者新鲜血液细胞取代患病的,就像你将取代电脑的电路与一个全新的硬盘,”罗伯特·布罗斯基说,医学博士血液学的部门主管约翰霍普金斯大学和约翰霍普金斯大学的家庭医学教授和肿瘤。“虽然骨髓移植一直知道治愈镰状细胞病,只有一小部分患者完全匹配,捐助者的资格。”
国家注册的小帮忙找到捐助者往往镰状细胞的病人,因为大多数的需要是非洲裔美国人和其他少数民族大大注册代表,约翰霍普金斯大学的研究者说。
克服捐助者的短缺,约翰霍普金斯开发技术,调查人员最近在白血病和淋巴瘤患者,检测与骨髓移植half-identical或“同一性”病人的组织类型。半匹配骨髓可以获得来自父母、孩子和大多数的兄弟姐妹,提取的针髋骨。
在这项研究中,约翰霍普金斯大学团队筛选19病人发现骨髓捐赠者half-identical或完全匹配的组织。每个移植候选人经历过许多剧痛危机,重要器官的问题,或没有hydroxyruea的唯一药物减少镰状细胞的症状。研究小组发现19病人的捐助者17:14 half-identical和三个是完全匹配的兄弟姐妹。最年轻的病人15岁;最古老的46岁。
每个移植之前,镰状细胞患者接受低剂量的免疫抑制药物的“条件反射”养生法,低剂量低毒性的化疗和全身照射。布罗斯基说,这种温和的方法移植前治疗了镰状细胞患者组织和器官移植可能已经遭受疾病。
移植后,所有患者接受高剂量的化疗药物环磷酰胺、杀死剩下的血液细胞,包括患病的镰状细胞,并保留了捐赠者的干细胞负责制造新的、健康的细胞。
17岁的患者中,6个移植不成功;然而,由于减少强度的调节方案,所有这些病人恢复自己的血液细胞。
没有死亡,一些感染,只有轻微的在一个病人又有些皮肤保护方面的新移植物抗宿主病的症状,而清除没有治疗,研究者报道。一些脑肿胀发生在三个患者在训练期间和没有神经损伤。
约翰霍普金斯大学医生说,尽管大多数患者在试验成功移植,大约不到一半没有。
“镰状细胞病病人在他们的生活和经历多次输血可能获得许多不同的血型抗体,使它更加困难比平时给病人捐献骨髓。”哈维尔Bolanos-Meade说,医学博士肿瘤学副教授约翰霍普金斯Kimmel癌症中心和这项研究的首席研究员。
改善的同一性移植的移植镰状细胞病仍然是一个挑战,他们说,但研究人员正在寻找额外的方法来克服它,包括增加干细胞移植的数量和使用其他在移植免疫抑制药物。
