洞察一个新的治疗一种罕见的囊性纤维化

多伦多儿童医院的科学家们最近证实,药物经美国食品和药物管理局批准用于治疗一种罕见的囊性纤维化在一个非传统的方式工作。他们的研究结果显示新的可能性治疗各种形式的囊性纤维化。

囊性纤维化是一种遗传疾病困扰全世界大约有70000人。囊性纤维化患者携带有缺陷的基因禁用或破坏其蛋白质产品,通常在细胞边界控制离子的传输。当交通中断,粘液粘度的涂料某些器官变得太厚。疾病的特征厚的粘液积聚在空中通道,导致呼吸困难和重复感染。

虽然FDA批准的药物vx - 770(也称贸易名称Kalydeco和Ivacaftor)来缓解呼吸囊性纤维化患者特定的突变造成的雌性生殖道的蛋白质(缩写是囊性纤维化跨膜电导调节)的缩写,vx - 770在这些患者是如何不得而知。

科学家们了解一段时间,正常雌性生殖道监管需要修改一个小的蛋白质和绑定,研究分子——三磷酸腺苷,或者ATP。但是,最近生物化学杂志“纸,”克里斯汀贝尔和他的同事们报告说,这种药物打开正常,没有ATP CFTR突变检测通道。他们的研究结果表明,复合绑定到一个不同的网站CTFR比ATP。值得注意的是,这一发现可能有助于开发治疗囊性纤维化引起的各种雌性生殖道的突变,就像G551D突变研究,损害ATP-mediated航道治理。

贝尔斯登集团决定vx - 770是如何工作的潜力开发一种新型的实验系统,它可能会发现药物这一目标的基本缺陷引起的雌性生殖道突变,熊说。该系统是用于识别化合物与罕见突变如G551D CFTR主要检测突变F508del一样,她说。

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