研究证明左旋多巴治疗:Angelman综合征
去年的临床试验L-DOPA-a帕金森病治疗的支柱:Angelman综合征,推出了一种罕见的智力障碍,股票类似的电机震动等症状和平衡的问题。临床试验是基于一个10岁的病例报告显示与药物中获益,但很少有研究从探讨了神经的理由使用左旋多巴治疗帕金森病:Angelman综合征。
新的研究从北卡罗莱纳大学医学院,在动物模型中进行的障碍,现在提供理由治疗方法。这项研究在线发表之前打印的11月12日临床研究杂志表明,左旋多巴可以弥补损失的神经化学多巴胺在大脑的运动路径和改善运动症状。然而,它也表明,药物将会使增加的多巴胺在大脑的奖励通路,从而产生意料之外的后果在情感和关注。
“结果非常令人吃惊,因为我们不知道任何其他障碍的多巴胺影响的一种方式大脑通路和在另一个相反的方式,”本杰明·d·Philpot博士,副教授细胞生物学在UNC和生理学。
“如果我们看到人类的镜子中我们看到老鼠,那么它确实提供了一些乐观情绪,左旋多巴可能提供有利于震颤、“C.J.马兰加说,医学博士,博士,神经学副教授UNC。”但也提出警告说,研究人员可能要考虑评估的其他方面如Angelman综合征可能受到dopamine-not运动症状,也与其他神经精神功能。”Malanga and Philpot are senior authors of the study.
如Angelman综合征会影响每一个每15000人。个人障碍最少语言交流——一些从来没有说一个字——以及癫痫发作和运动的问题。UBE3A缺陷造成的,一个基因参与的开发大脑的连接。已经了解了这个基因的大部分来自一个小鼠模型缺乏UBE3A。
Philpot马兰加决定使用这些如Angelman综合征小鼠模型探讨多巴胺是如何影响:Angelman综合征。多巴胺是一个著名的神经递质,许多化学物质之一负责传输大脑神经元之间的信号。在他们的实验中,研究人员发现,在行为缺陷:Angelman综合征模型并不是由于大脑中产生多巴胺的细胞的损失帕金森氏症或者减少生产重要的神经。
相反,他们发现它与差异在大脑释放多巴胺分子的细胞。具体地说,多巴胺的释放是一个大脑通路减少电动机或黑途径和增加另奖励或边缘通路。对奖励,而是有更大的影响,多巴胺似乎也不太有效的激励行为在这些老鼠。
”的一个有趣的特性:Angelman综合征患者,他们通常有一个很愉快的性格和较低的阈值为幽默。有趣的是,我们发现这种效应在奖赏通路,因为它可以提供生物学依据这个快乐的性格,“Philpot说。
马兰加警告说,这种快乐的性格,以及沟通技巧的缺乏,可能会使研究人员很难判断他们如Angelman综合征病人正在经历奖赏通路的改变而引起的不良后果,如情绪或强迫行为的变化。因此,他建议临床试验评估不同的结果的措施以确保左旋多巴治疗不会导致意外的结果。
