有效的婴儿晚期疾病的治疗

巴顿疾病是一种罕见的致命遗传疾病，会影响儿童。目前，该疾病尚无有效的治疗方法，最终杀死了所有受影响的人。腊肠犬也患有棕褐色疾病，现在与Biomarin Pharmaceutical Inc.合作的密苏里大学兽医学院和医学院的研究人员已经开发了一种治疗方法腊肠犬。狗中治疗的有效性令人鼓舞，以至于正在计划开始对儿童治疗的人类试验。

棕褐色疾病会影响人类和狗的神经系统，导致进步神经变性导致视力丧失，认知和运动功能，交流和最终死亡的能力。存在许多不同形式的棕褐色疾病。MU和Biomarin研究人员开发的治疗方法是一种疾病，该疾病首先在婴儿发育的晚期阶段变得明显。这种类型的棕褐色疾病的症状开始出现在两岁以下的患者中。

巴顿疾病是由细胞内没有重要酶引起的神经系统。该酶有助于细胞分解并消除废物蛋白。没有这种酶，细胞会积累废物，无法正常运行。马丁·卡兹（Martin Katz），眼科学教授，在MU兽医学院和医学院任命双重任命，以及MU研究人员Joan Coates，Fred Wininger，Dennis O'Brien，Gayle Johnson，Jacqueline Pearce，Jacqueline Pearce和几位与Dachshunds一起工作以与人类类似的方式受到棕褐色疾病的影响。对于他们的治疗，由生物蛋白药品制造的一种治疗蛋白代替了缺乏酶，并直接每两周直接施用到脊髓液中。未经治疗的狗最终屈服于10至11个月大的疾病。用酶替代疗法治疗的狗在症状的发作中显示出显着的延迟，并幸存下来！大大更长。

卡兹说：“这是治疗这种使人衰弱的疾病的重要一步。”“通过将缺失酶的替代物引入神经系统中，我们能够帮助缺乏细胞有效地消除其废物，并减慢与疾病相关的脑退化。我们相信这种治疗方法也将在人类中有效。基于人类。在迄今为止的研究中，这种治疗方法似乎并没有完全治愈这种疾病，但它可以延长生命并改善这种形式的淡淡疾病的人的生活质量。”

Biomarin药理学科学副总裁Charles O'Neill说：“ MU的研究人员在这些狗中的后期饱和症的疾病表现出了艰苦的特征，其结果表明狗和人类疾病的进展有着惊人的相似性。”“用生物酶的酶替代疗法对狗进行治疗的特征是其安全性和有效性，并将能够加速这种毁灭性疾病的潜在疗法的临床开发。”