帕金森病基因治疗的无创性大道
波士顿东北大学的研究人员已经开发出一种基因治疗方法,总有一天会停止帕金森病(PD)的跟踪,防止疾病进展和扭转其症状。方法的新颖性在于鼻腔给药途径和纳米粒子含有基因拯救垂死的大脑神经元的能力。帕金森病是一种毁灭性的神经退行性疾病引起的多巴胺神经元的死亡在一个关键的大脑运动区,黑质(SN)。这些神经元的缺失可导致帕金森病的震颤和减缓运动特征,随着时间的推移而变得越来越糟。目前,1%以上的人口年龄超过60岁的PD和大约60000美国人每年新诊断。PD模仿市场上的可用药物或替换丢失的多巴胺,而得不到问题的核心,这是进步的多巴胺神经元的损失。
芭芭拉博士的焦点Waszczak波士顿东北大学的实验室是找到一个方法来收获潜在的神经胶质细胞line-derived神经营养因子(GDNF)作为治疗PD。GDNF是一种蛋白质被滋养多巴胺神经元通过激活细胞内生存和刺激经济增长的途径。毫不奇怪,GDNF能防止多巴胺神经元损伤和恢复的功能受损和死亡神经元在PD的许多动物模型。然而,GDNF的作用是有限的,它无法穿过血脑屏障(BBB),因此需要直接手术注入大脑。为了规避这个问题,Waszczak的实验室正在研究鼻内交付来绕过BBB。先前的研究表明,鼻内交付GDNF保护多巴胺神经元免受损害的神经毒素6-hydroxydopamine (6-OHDA),一个标准大鼠模型PD。
这项工作更进一步,Brendan哈蒙在Waszczak的实验室工作,已经适应了鼻内的方法以便细胞在大脑中不断产生GDNF。他的工作使用纳米粒子由哥白尼疗法,Inc .,这能够使转染大脑细胞的表达质粒携带的基因GDNF (pGDNF)。当鼻内给老鼠,这些pGDNF纳米颗粒增加GDNF在大脑长时间生产,避免频繁re-dosing的必要性。现在,在一项新的研究提出了2013年4月20日下午12:30在实验生物学在波士顿,MA,哈蒙报道,鼻内管理哥白尼的pGDNF纳米颗粒导致SN多巴胺神经元GDNF表达足以保护6-OHDA PD模型。
Waszczak和哈蒙相信鼻内交付哥白尼的纳米颗粒可能会提供一个有效的和非侵入性的GDNF基因治疗PD,基因治疗载体和其他运输的大道到大脑。这项工作,部分由迈克尔·j·福克斯帕金森氏症研究基金会和东北大学,有可能大大增加治疗PD的选项和其他中枢神经系统疾病。
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