糖尿病药物治疗神经退行性疾病方面显示出希望
药物用于控制2型糖尿病小鼠的脊髓可以帮助修复遗传疾病罹患,如果不治疗,最终导致瘫痪,植物人状态和死亡。沿着路这是重要的一步为人类疾病治疗的发展,目前的治疗方案是稀缺的,只有部分有效,欧洲人类遗传学的年会将会听到明天(周日)。同时该研究发表在《华尔街日报》大脑。
极光Pujol教授,加泰罗尼亚的研究教授政府研究身体ICREA,做在IDIBELL Neurometabolic疾病实验室的主任,巴塞罗那,西班牙,调查了线粒体的作用,细胞的电厂,在罹疾病引起的失活ABCD1运输车的脂肪酸在过氧化物酶体。这失活导致器官和脂肪酸的积累血浆,并导致脊髓变性。
“ABCD1蛋白质位于过氧化物酶体,隔间的细胞解毒化学物质和脂质,因此线粒体在这种疾病的影响是不明显的。但从最近的研究我们知道,氧化应激,增加产量的化学活性分子含氧,同时显著降低机体的抗氧化防御系统的有效性——有关。我们也知道生物能量学失败出现在疾病的症状。因此,我们决定研究线粒体的作用”,Pujol教授会说。
的疾病称为脑白质营养不良的特点是进步失去髓鞘,充当的脂肪覆盖绝缘子周围神经纤维。髓鞘损伤会影响神经信号的传导,导致运动问题。
“我们知道早期氧化损伤和生物能量学障碍衬底的晚发型变性神经纤维观察小鼠模型的x连锁罹(X-ALD),最常见的遗传性脑白质营养不良,所以我们观察线粒体进行进一步的线索。我们发现X-ALD老鼠显示线粒体在12个月的年龄,疾病症状之前,所以这可能不是一个疾病的结果,而是一个促进因素。我们也知道通路参与线粒体的损失可以通过使用糖尿病治疗药物吡格列酮,所以我们决定测试其效果在老鼠”,教授Pujol会说。
吡格列酮停止了神经纤维变性,防止线粒体的损失,和抑制代谢衰竭和治疗小鼠氧化应激,因此也停止了运动障碍。研究人员能够证明这个通过分析脊髓在尸检时,和体内把老鼠通过一系列物理测试。
尽管X-ALD是相对罕见的疾病发生率最低的1 000年17岁男性,有其他神经退行性疾病所致髓鞘退化,例如多发性硬化症,和许多其他生物能疗法结合氧化应激和贬低的轴突受损有关。后者的疾病包括帕金森病、亨廷顿氏舞蹈症,阿尔茨海默氏症。“这是可能的,我们的发现可能与这些条件,“Pujol教授说。
”从这些有前途的结果后,连同医院教授帕特里克·奥堡Bicetre,巴黎,我们不久将开始进行的多中心II期临床试验的吡格列酮在成人罹患有晚期出现变异。我们的研究表明,这将是可行的监测药物的生物效应通过寻找生物标记物的血液细胞或血浆氧化损伤。我们很高兴找到一个简单的作了贡献和有效治疗的毁灭性的疾病”,她将结束。
