研究人员发现正常的分子途径在较差的预处理儿童白血病中受到影响
通过实验室模型的基因工程，达特茅斯 - 希区柯克诺里斯棉花癌中心的研究人员发现了癌细胞与正常再生细胞的差异的脆弱性，这些细胞可能有助于治疗白血病儿童，如《杂志》中报道PNAS2013年6月3日。达特茅斯的研究人员试图了解与白血病发生的变化相比，与正常血细胞的生长和分裂方式区分开的关键途径。除了治疗白血病外，这项工作还与扩大脐带血或骨髓干细胞进行移植有关。
白血病通常是由于染色体易位引起的，这些染色体是破裂的染色体血细胞无法控制。一个参与高频染色体易位的基因儿童白血病是MLL1（混合谱系白血病1）基因。与其他类型的儿童白血病相比，常规化疗在治愈这种易位的患者方面非常无效，这些白血病相对可治愈。
使用基因工程，研究人员产生了鼠标模型为了发现造血干细胞中MLL1调节的基因，产生全白和红细胞类型。在这些研究过程中，他们确定了几个独特的属性造血干细胞中正常的MLL1途径可能被利用以更好地治疗具有MLL1易位的白血病。
“我们发现许多依赖正常MLL1蛋白的基因都参与维持造血干细胞，因此操纵该途径可能是一种从正常的骨髓或脐带血供体供体扩展细胞以改善这些细胞类型的移植的方法是一种用于治疗某些化学疗法的癌症的程序。”帕特里夏·恩斯特（Patricia Ernst，汉诺威，新罕布什尔州。
作为原则研究者，恩斯特和她的团队着手发现由MLL1蛋白的正常形式和白血病MLL1融合蛋白专门针对正常形式控制的遗传途径造血干细胞（HSC）。这些途径的描述将有助于她的小组和其他旨在制定杀死白血病细胞的策略而不会损害HSC的研究，而HSC通常受到当前化学治疗方案的深刻影响。在进行这项研究时，他们还发现了一种控制正常HSC生物学的新分子途径。
恩斯特说：“我们在这项研究中证明，HSC中的某些直接MLL1靶基因受梅宁损失（一种属于遗传疾病的蛋白质，多种内分泌肿瘤）的影响，有些不是。”“这是一个根本重要的观察结果，它证明了这种类别的染色质修饰剂利用不同的蛋白质复合物/机制来靶向不同细胞类型中不同类别的基因。”
恩斯特指出，这种靶向疗法无法预测的高度可取的结果，可以说明阻断这两种蛋白质（目前正在其他组正在开发的）的药物使正常的造血症完好无损。她正在研究这一发现的后续研究。
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