慢病毒基因疗法有望在三名年轻人身上取得成功

来自贝勒医学院和德克萨斯儿童医院的两名休斯顿研究人员是一个国际团队的一部分，该团队开发了一种新的基因治疗方法来治疗维斯科特-奥尔德里奇综合征，这是一种致命的遗传性免疫缺陷症。

这项由意大利米兰圣拉斐尔基因治疗研究所的研究人员领导的新研究发表在《柳叶刀》杂志上科学快讯．

这种会削弱人体免疫系统的疾病是由编码WASP蛋白的基因突变引起的。最常用的治疗方法是骨髓移植干细胞移植来自匹配的捐赠者——通常是兄弟姐妹或亲戚。它可以治愈一些患者-主要是那些有强匹配供体的患者。

另一种方法是获取血液干细胞在实验室中，使用基因疗法，包括一种逆转录病毒，将正常基因带入细胞，以纠正缺陷。然后，这些患者被重新给予基因改变后的基因血细胞回来。

这种方法在许多疾病中都取得了成功，包括患有维斯科特-奥尔德里奇综合征的患者。然而，长此以往，一些病人会免疫缺陷，包括那些患有维斯科特-奥尔德里奇综合征的人血液癌症．

研究人员认为病毒载体用于将该基因带入细胞，并将自己插入到DNA中的致癌基因旁边，打开致癌基因并引发癌症。

在这项新研究中，研究小组使用了部分灭活的慢病毒将正常基因植入细胞，同时降低基因插入促癌基因的风险。

在这些没有匹配供体的病例中，意大利米兰圣拉斐尔基因治疗研究所的Alessandro Aiuti领导的研究人员;包括BCM和德克萨斯儿童医院的儿科风湿病学教授Jordan Orange博士和儿科人类免疫学bob电竞助理教授Pinaki Banerjee在内，他们提取了患者自己的血液干细胞，并在实验室中使用慢病毒载体与正常的WASP基因结合来纠正血液中的遗传缺陷。在经过特殊治疗以消除他们有缺陷的免疫系统后，他们得到了自己的血细胞，这些血细胞被改变为含有正常的WASP基因。

20至30个月后，三个孩子表现出明显改善。新的血细胞具有正确的WASP基因。

奥兰治介绍了其中一位患者接受治疗，并在最近的一次会议上见到了其中一位患者。他和Banerjee在实验室水平上使用高定量高分辨率成像对基因校正的患者细胞进行了分析，Orange在德克萨斯州儿童医院的人类免疫生物学中心拥有高分辨率和超分辨率成像设备。