研究人员识别方法增加基因治疗的成功

研究所全国儿童医院的科学家们已经找到一种方法来克服的最大障碍之一,使用病毒将治疗基因:如何防止免疫系统中和病毒才能实现其基因有效载荷。在最近发表的一项研究分子治疗,研究人员发现,给受试者治疗暂时摆脱病毒抗体提供了安全通道的身体目标细胞,使其释放纠正或更换基因治疗疾病。

基因治疗是其中最有前途的治疗选项等遗传病肌肉萎缩症、先天性失明和血友病。科学家们也正在调查基因疗法治疗某些癌症,神经退行性疾病,病毒感染和其他疾病。治疗基因进入细胞,研究人员转向病毒,提供其遗传物质进入细胞正常的复制过程的一部分。一次又一次,这些努力已被人体自身的免疫系统,攻击病毒载体。治疗基因没有交付,疾病肆虐。

路易斯·g·Chicoine领导的研究小组,医学博士路易斯Rodino-Klapac博士和杰瑞·r·Mendell说,医学博士,主要调查人员在基因治疗中心全国儿童,首次表明,使用这一过程被称为血浆置换前交付virus-packed基因治疗保护病毒足够长的时间进入细胞和基因。

血浆置换,广泛用于治疗自身免疫性疾病患者,消除血液从身体,分离血浆和细胞,过滤掉抗体,并返回血液病人。抗体损失是暂时的;身体开始产生新的抗体在几小时内的过程。

在一项研究中设计的基因疗法来治疗杜氏肌肉营养不良症(DMD), Drs。Chicoine Rodino-Klapac使用血浆置换在大型动物模型中,然后注入病毒挤满了micro-dystrophin基因。当他们检查的水平micro-dystrophin基因表达的动物,他们发现增加了500%基因表达没有收到血浆置换的动物。Mendell说博士,为基因治疗中心的主任,帮助怀孕的治疗DMD患者基于经验与重症肌无力等自身免疫性疾病和炎症性神经疾病。

“现在,基因疗法似乎效果最好的病人没有病毒抗体被用来传递基因,“Mendell说博士说。”,限制了病人的数量可以从基因治疗中获益。”

血浆置换联合使用会增加潜在的基因治疗,Chicoine博士补充说,通过消除免疫反应的一个障碍。

“随着基因治疗变得更为普遍,病人可能需要接受多个治疗,“Rodino-Klapac博士说。“问题是,当他们第一次治疗,他们的身体会产生抗体病毒用于提供基因。使用血浆置换之前收到的人基因治疗让他们可以治疗了。”