药物可以减少与亨廷顿舞蹈症相关的大脑变化和运动缺陷
根据11月27日发表在《美国医学杂志》上的一项研究,一种药物在大脑中起促进生长蛋白的作用,可以减少两种小鼠模型中与亨廷顿舞蹈病相关的退化和运动缺陷神经科学杂志.越来越多的证据表明,保护或增强神经营养素(支持神经细胞存活和功能的分子)可能会减缓亨廷顿舞蹈病和其他神经退行性疾病的进展。
亨廷顿氏舞蹈症疾病是一种以运动、认知和精神能力下降为特征的脑部疾病,最常出现在35 - 40岁中期。这种疾病是由一种基因突变引起的,它会导致大脑中异常的蛋白质团块,最终导致大脑萎缩和死亡神经细胞.虽然有药物可以缓解这种疾病的一些症状,但目前还没有任何疗法可以延缓发病或减缓其发展。
先前对亨廷顿舞蹈症患者的研究指出,一种称为脑源性神经营养因子(BDNF)的神经营养素水平低与疾病症状之间存在联系。在目前的研究中,斯坦福大学的Frank Longo医学博士和其他人测试了LM22A-4,这是一种特异性结合并激活神经细胞上BDNF受体TrkB的药物,在小鼠中模拟了这种疾病。他们发现LM22A-4可以减少异常蛋白质积累,延缓神经细胞退化,并提高动物的运动技能。这一发现支持了最近的其他啮齿动物研究,这些研究表明,增强BDNF作用的药物可以减少大脑变化和亨廷顿舞蹈症的症状。
“这些结果强烈表明,部分像BDNF这样的药物可能是治疗亨廷顿舞蹈症和其他疾病的有效疗法神经退行性条件朗戈说。
亨廷顿舞蹈症的症状在人们身上进展的速度有很大差异。Longo的小组检查了LM22A-4治疗对小鼠的影响,这些小鼠倾向于迅速(在几周内)或逐渐(在几个月内)出现亨廷顿舞蹈病的症状。LM22A-4治疗减少了亨廷顿舞蹈病中纹状体和皮层-大脑区域异常蛋白的积累。每天接受LM22A-4治疗的小鼠的运动行为(向下攀爬和握力)也有所改善。
“寻找减缓疾病进展的治疗方法神经退行性疾病已经逐渐从改善转向了症状寻找减少疾病进展的药物,”加里·林奇博士说,他是加州大学欧文分校研究神经退行性疾病的博士,他没有参与这项研究。他补充说:“鉴于这种药物在临床上是合理的,这些结果为治疗一种毁灭性的神经退行性疾病开辟了令人兴奋的可能性。”