长期的晚期心力衰竭患者基因治疗的好处
心血管研究中心研究人员伊坎在西奈山医学院的报道单剂量的长期效益的基因疗法AAV1 / SERCA2a晚期心力衰竭患者在2013年11月19日举行的美国心脏协会科学会议上。
新的长期随访结果从他们最初的钙经皮政府上调的基因治疗在心脏疾病(丘比特1)临床试验发现一次性大剂量注射AAV1 / SERCA2a基因治疗结果的交付SERCA2a基因31个月的心脏组织心脏衰竭病人。
此外,研究结果显示基因治疗患者的临床事件发生率显著降低三年后比接受安慰剂的病人。同时,基因治疗后患者没有负面影响交货在3年的随访。
“这项研究显示AAV1 / SERCA2a基因治疗长期和充血性的有利影响心力衰竭患者让我们阻止严重心脏衰竭患者的恶性循环,”首席研究员说罗杰·j .西北医学博士,心血管研究中心的主任和亚瑟和珍妮特·c·罗斯医学教授伊坎在西奈山医学院,他开发了基因治疗的方法。
基因疗法使用修改后的腺相关病毒载体来自一个细小病毒。曾经的基因治疗是通过心脏衰竭患者的冠状动脉注射用导管。它是通过引入健康SERCA2a基因进入细胞。SERCA2a基因产生的交付SERCA2a酶,这有助于心脏细胞恢复他们正确使用钙。
SERCA2a酶的关键是适当的注入细胞内钙中钙的隔间。SERCA2a功能障碍或减少表达发生在心力衰竭患者。当SERCA2a衰减,钙在细胞比应该保持时间更长,它诱导途径导致新的和扩大细胞的增生。这导致心脏衰竭患者的心脏扩大。
以前,丘比特1研究结果显示临床安全有效的基因治疗了12个月内改善心脏功能状态和左心室功能,显著减少复发性心血管事件。丘比特1是人类临床基因治疗的先随机、双盲研究了39晚期心力衰竭患者。
“AAV1 / SERCA2a基因疗法已被证明是一种安全有效的治疗对于高级心脏衰竭,”座谈会博士说。“我们的长期研究结果支持的潜在使用AAV1 / SERCA2a基因治疗作为一种新的重要的额外工具晚期心力衰竭患者的治疗和管理。”
本研究提出了作为一个口头会话(文摘10667):长期随访后晚期心力衰竭患者冠脉内单个AAV1 / SERCA2a。
此外,11月19日的座谈会博士也在2013年美国心脏协会科学会议全体讨论,题目是“后基因组时代如何改变心脏病”的实践和讨论他的工作在靶向基因治疗人类的心脏衰竭。
博士在他的全体讨论,座谈会提出他的新发现发表在《华尔街日报》科学转化医学11月13日,送货的小ubiquitin-related修饰符1 (SUMO-1) SERCA2a的重要调节器,在临床心衰模型改善心脏收缩性,防止左心室dilatation-two心力衰竭的主要方面。根据西北博士的过渡SUMO-1基因治疗在短期内似乎从猪传染到人身上。同时,博士座谈会透露,小说心性向量的发展可能使心血管疾病基因治疗在不久的将来更容易和侵害。
