研究人员开发新的药物的方法,可能导致治疗各种各样的疾病
领导的研究小组长期俄勒冈健康与科学大学的研究人员已经证明在老鼠可能是一个革命性的新技术治疗人类疾病的广泛囊性纤维化白内障,阿尔茨海默氏症的疾病,是由于错误折叠的蛋白质分子。
错误折叠蛋白质分子,由基因突变引起的,有能力维持其功能但误传在细胞不能正常工作,从而引起疾病。也是OHSU团队发现了一种方法使用小分子进入细胞,修复错误折叠的蛋白质和允许蛋白质移动到正确的位置和功能恢复正常。
研究人员由p . Michael康涅狄格州博士,他是一个资深科学家在生殖科学和神经科学教授也是OHSU的俄勒冈国家灵长类动物研究中心和生理学和药理学、细胞生物学和发展和妇产科也是OHSU过去19年。本月,康涅狄格州加入德州理工大学健康科学中心研究高级副总裁和副教务长。
团队的工作将发表在本周早期的在线版美国国家科学院院刊》上。经过13年的工作的工作过程由康涅狄格州和Jo Ann Janovick前高级研究员在TTUHSC ONPRC现也。理查德·r·百灵达博士,来自德克萨斯大学MD安德森癌症中心,m . David Stewart,休斯顿大学的道格拉斯Stocco,博士和Pulak吗哪,博士,从生物化学/微生物学系TTUHSC,也导致了工作。
康涅狄格州和他的团队完善流程在老鼠身上,治愈了他们的一种疾病,会导致男性无法父亲的后代。相同的疾病发生在人类和康涅狄格州认为相同的概念可以治疗人类疾病。
“这里的机会将是巨大的,”康涅狄格州说,“因为很多人类疾病是由蛋白质错误折叠引起的。这些药物的能力,称为“pharmacoperones”——拯救错误折叠的蛋白质和返回他们常态有朝一日能够成为一个潜在的治疗许多疾病。药物贩卖法案通过调节细胞内的分子是一种全新的思考方式治疗疾病。”
蛋白质必须折叠成三维形状以精确的方式在人类细胞做他们的工作。最近有关错误折叠蛋白质的发现之前,科学家认为蛋白质是不活跃的内在功能。但是康涅狄格州和其他人发现,蛋白质错误折叠时,细胞的细胞内的“质量管理体系”错误指向他们,他们不再仅仅因为错误指向的函数。Pharmacoperones可以修复错误折叠的蛋白质,从而使它们的功能。
近年来科学家们观察到这一过程在细胞在显微镜下。康涅狄格州的的工作团队是第一次的过程在一个活生生的实验室动物。
“这些发现表明有价值的实验动物识别的新疗法人类疾病,”康涅狄格州说。“我们希望这些研究将改变制药公司的方式寻找药物,因为当前的筛选程序会错过许多有用的pharmacoperone药物。”
广泛的疾病是由错误折叠蛋白质的积累造成的。在疾病是神经退行性疾病如阿尔茨海默病、帕金森病和亨廷顿氏病。其他疾病包括某些类型的糖尿病、白内障和继承囊性纤维化。
康涅狄格州表示下一步将临床试验是否同样的技术可以在人类身上。
