药物诱导骨髓纤维化的形态学、分子和临床缓解

梅奥诊所的一项研究发现，一种新型端粒酶抑制药物Imetelstat可诱导一些骨髓纤维化患者的形态学、分子和临床缓解。研究结果于今天在新奥尔良举行的2013年美国血液学会年会上公布。

这项研究的主要作者，梅奥诊所的血液学家Ayalew Tefferi博士说，这些都是早期的结果，但它们很有希望。“一些病人在我们的临床试验中，服用imetelstat获得了显著的疗效，而且有一些完全缓解，这在这种疾病的药物治疗中几乎是闻所未闻的。”

骨髓纤维化是一种慢性骨髓癌骨髓细胞产生血细胞的细胞发育和功能异常。其结果是在骨髓中形成疤痕组织(纤维化)、经常需要输血的严重贫血、虚弱、疲劳以及脾脏和肝脏肿大。骨髓纤维化患者的骨髓中有几种基因突变血液干细胞包括JAK2、MPL、CALR、ASXL1和剪接体途径突变。

“通常情况下,骨髓纤维化以骨髓瘢痕为特征，尽管患者可能通过鲁索利替尼等其他治疗获得症状缓解，但他们通常不会恢复到正常的骨髓，”Tefferi博士说。“在我们的试验中，一些患者的骨髓已经恢复正常。”

Imetelstat的工作原理是抑制肿瘤细胞中的端粒酶活性，从而导致细胞死亡。

研究人员在梅奥诊所对33名患者进行了imetelstat的研究，目前已经对前22名患者进行了至少6个月的随访。在22例患者中，5例患者实现了完全或部分缓解，包括逆转骨髓5名患者中有4名出现纤维化。5例完全或部分缓解的患者中有2例也经历了完全的分子缓解。总体回复率为41%。

---

---