基因治疗成绩大赢了血液癌症
在最大的进步之一对白血病和其他血液癌症多年,医生报告空前的成功利用基因治疗病人的血液细胞转变成士兵,寻找并摧毁癌症。
几病人有一种类型的白血病鉴于这种一次性的,几年前实验治疗和一些今天仍然是癌症。现在,至少六个研究小组已经治疗了120多病人与许多类型的血液和骨髓的癌症,以惊人的结果。
博士说:“这真是令人兴奋,”詹尼斯Abkowitz,血液疾病首席在西雅图华盛顿大学和美国血液学会主席。“你可以取一个细胞,属于一个病人和工程师攻击细胞。”
在一项研究中,所有5个成年人和19的22个孩子急性淋巴细胞性白血病或全部,完全缓解,这意味着没有癌症治疗后可以发现,尽管很少有复发。
这是重病患者的选择。一些曾多骨髓移植和10种化疗或其他治疗。
癌症是非常先进的8岁的艾米丽·怀特黑德Philipsburg,宾夕法尼亚州,医生说她的主要器官在几天内将会失败。她是第一个孩子给癌症的基因治疗,没有任何迹象表明今天,将近两年后。
结果在其他患者骨髓瘤、淋巴瘤和慢性淋巴细胞白血病慢性淋巴细胞白血病,将在血液学集团会议上报道,周六在新奥尔良开始。
医生说,这有可能成为第一个基因治疗通过在美国和全世界第一个癌症。只有一个基因疗法在欧洲获得批准,为一种罕见的代谢性疾病。
治疗包括过滤病人的血液将数以百万计的白细胞称为t细胞,改变他们在实验室里包含一个癌症基因目标,并返回给病人在输液三天。
“我们给本质上是一种生活的药物“永久改变细胞体内繁殖成一个军队对抗癌症,宾夕法尼亚大学科学家大卫·波特博士说,他领导了一项研究。
一些药物和生物技术公司正在开发这些疗法。佩恩专利其方法和授权瑞士诺华制药公司。公司建立一个研究中心在费城宾夕法尼亚大学校园,并计划明年可能导致临床试验治疗只要2016的联邦政府的批准。
和研究人员,“有创造历史的感觉…做一些非常独特的,”诺华肿瘤Herve Hoppenot说,该部门主要工作。
李格林伯格,白血病和淋巴瘤协会的首席科学官,同意了。
“从我们的角度来看,这看起来像一个重大进展,”他说。“我们看到强大的反应……和时间会告诉这些缓解是多么持久。”
给了1500万美元的各种研究小组测试这种方法。近49000新病例的白血病,70000例非霍奇金淋巴瘤和诊断22000例骨髓瘤预计将于2013年在美国。
许多患者被成功接受化疗或骨髓或干细胞移植,但移植风险和捐助者不能总是被发现。到目前为止,基因疗法已经试穿的人面临死亡的危险,因为其他治疗失败了。
基因疗法必须单独为每个病人,现在实验室的成本大约是25000美元,没有利润。还不到很多药物来治疗这些疾病,远低于移植。
治疗可引起严重的流感样症状和其他副作用,但这些都是可逆的,暂时的,医生说。
大多数情况下,所以far-59潘医生治疗。第一批14慢性淋巴细胞白血病患者,四个完全缓解,四个部分,其余的没有回应。然而,一些部分反应继续看到他们的癌症治疗后一年萎缩。
“这是非常独特的,这种疗法”,给希望治疗癌症仍可以清洗,波特说。另一个18 CLL患者治疗和一半的回应。
潘医生也治疗27所有患者。所有五个成年人和19岁的22个孩子完全缓解,一个“非常高”的成功率,斯蒂芬博士说Grupp费城儿童医院的。
六个已经复发,医生正在考虑第二个基因治疗的尝试。
在国家癌症研究所,博士詹姆斯Kochenderfer和其他人与慢性淋巴细胞白血病淋巴瘤患者治疗11和4个,大约两年前开始。六完全缓解,六个部分的,一个稳定的疾病和其他还为时过早。
其他10个病人基因疗法来杀死白血病或淋巴瘤后剩下的骨髓移植。这些病人输液了gene-treated血液细胞的移植捐赠者,而不是使用自己的血细胞。有一个完整的缓解和三个人他们疾病的显著减少。
“他们有治疗人类已知。得到任何回应是令人鼓舞的,”Kochenderfer说。癌症研究所正在洛杉矶生物技术公司,风筝制药有限公司,在其基因治疗的方法。
纪念斯隆-凯特琳癌症中心的研究人员将报告13日患者;德克萨斯大学MD安德森癌症中心将报告全部或淋巴瘤患者受欢迎,和贝勒大学会给结果淋巴瘤或骨髓瘤患者10日。
鼓励病人相对较少复发。
“我们每天仍然紧张,因为他们不能告诉我们明天会发生什么,”汤姆·怀特黑德说,8岁的艾米丽的父亲。
道格·奥尔森,67年,一位科学家的医疗设备制造商,没有的迹象癌症自基因治疗2010年9月为CLL自1996年起他。
“他在一个月内完全缓解。这只是完全出乎意料,”波特说,他在佩恩的医生。
奥尔森跑一月份他的第一个马拉松,不再担心他的缓解将持续多久。
“我决定我治愈。我不会让它挂在头上了,”他说。
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