肌苷治疗可安全地提高帕金森病患者的尿酸水平
一项评估营养补充剂肌苷治疗帕金森病潜力的临床试验发现，所研究的剂量成功地提高了参与者的抗氧化剂尿酸盐水平，而没有产生严重的副作用。由马萨诸塞州总医院(MGH)、哈佛大学公共卫生学院和罗切斯特大学的研究人员领导的一个财团进行的为期两年的二期试验的结果正在发表在《柳叶刀》上JAMA神经学．先前的一些研究表明，尿酸升高可能降低帕金森病的风险或减缓其进展。
“这项研究提供了明确的证据，在早期帕金森病患者中，肌苷治疗可以安全地提高血液中的尿酸盐水平脑脊髓液该研究的首席研究员、MGH神经学家、医学博士迈克尔·史瓦西说。“我们知道尿酸盐在动物模型中具有神经保护特性，人类研究的不同寻常的融合表明，它可能被用作帕金森病的疾病修饰策略;因此，这次试验的积极结果非常令人鼓舞。”
帕金森病的特征是颤抖、僵硬、行走困难等症状，是由产生神经递质多巴胺的脑细胞被破坏引起的。虽然目前的治疗方法可以部分缓解症状，但没有任何治疗方法可以缓解潜在的损失大脑细胞或者是疾病的发展。史瓦西的团队和其他人的研究发现，血液中天然尿酸盐水平在正常范围内的健康人患帕金森氏症的风险似乎较低，而尿酸盐水平较高的人患帕金森氏症的进展可能更慢。
在Michael J. Fox帕金森研究基金会560万美元的资助下，在美国17个地点开展了SURE-PD(帕金森病尿酸升高的安全性)研究，该研究招募了75名最近诊断为帕金森病的患者，他们的血尿酸水平相对较低(低于6 mg/dL)。参与者被随机分为三个研究组——一组接受肌苷剂量设计以实现血液尿酸盐轻度升高(6至7毫克/分升)，一组接受剂量设计以实现中度升高(7至8毫克/分升)和安慰剂组。肌苷作为正常代谢的一部分被人体自然转化为尿酸盐，而口服的尿酸盐会在消化系统中分解。
75名参与者中只有1人没有完成试验。在研究期间，接受肌苷治疗的患者的严重不良事件发生率并不高于未接受肌苷治疗的患者安慰剂组．三名接受肌苷治疗的参与者确实出现了有症状的肾结石——这是已知的高尿酸水平的后果——但其中两名患者与尿酸相关的结石并不明显，所有患者都得到了成功治疗。痛风或其他潜在的尿酸相关问题的发生率没有增加。经过6个月的试验，95%的参与者报告服用药物没有问题，虽然在研究期间，有几个人在不同的时间内停止了治疗，但研究人员估计，如果他们继续服用整整两年，90%的人会耐受治疗。
试验剂量成功地将血液和脑脊液尿酸水平提高到目标范围，中度升高组增加更大。研究结束一个月后，所有参与者的尿酸水平都恢复到原来的水平。研究人员收集的其他数据提供了初步的有效性结果，Schwarzschild认为这是令人鼓舞的。“这些结果支持推进一项更大规模的试验，能够解决肌苷是否可以填补疾病修饰治疗的关键未满足需求。该试验提供的信息正在帮助我们设计三期试验，在FDA的指导下，我们正在准备向美国国立卫生研究院申请额外资金。”
作为哈佛医学院的神经学教授，史瓦西提醒帕金森患者和他们的护理人员不要在这个时候尝试肌苷治疗。“虽然有相当多的证据支持这种疗法的潜力，但肌苷仍然是一种未经证实的帕金森病治疗方法。我们知道过高的尿酸盐会导致肾结石、痛风和其他可能的不良影响，这就是为什么提高尿酸盐的尝试最好在精心设计的临床试验中进行，这样可以降低风险，并平衡可能的益处。”
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