广泛使用的抗炎药物治疗淀粉样变成功
波士顿大学医学院淀粉样变中心(BUSM)和波士顿医学中心(BMC)的研究人员最近领导的一项研究表明，非专利抗炎药迪氟尼利成功地减少了家族性转甲状腺素淀粉样变(ATTR)患者的神经功能衰退并保持了生活质量。迪氟尼利是一种廉价安全的治疗关节炎和疼痛的药物，在过去的40年里已经上市。
这项研究发表在12月25日的《《美国医学会杂志》，是第一批成功利用非专利药物来治疗艾滋病的例子之一罕见的疾病．美国国立卫生研究院(NIH)提倡这种研究策略，以增加淀粉样变性等罕见疾病治疗的可用性。
BUSM医学副教授、淀粉样变性中心临床主任John Berk医学博士设计了该试验，领导了国际研究人员联盟，并担任该研究的通讯作者。斯克里普斯研究所的生物化学家杰弗里·凯利博士和罗切斯特梅奥诊所的神经学家彼得·戴克医学博士在这项研究的发展中发挥了重要作用。
家族性淀粉样变是一种罕见的遗传性疾病，其突变的转甲状腺素蛋白在血液中聚集并形成不溶性原纤维，导致组织损伤。遗传性ATTR淀粉样变患者会出现衰弱性周围神经和自主神经损伤，心脏病还有减肥。未经治疗的患者在发病后10-15年死亡。2006年至2010年间，瑞典、意大利、日本、英国和美国的研究中心招募了130名患者。患者被随机分为二氟尼柳组和安慰剂组，为期两年。
研究人员发现，与安慰剂治疗相比，地氟尼利能显著抑制神经系统疾病的进展，同时保持生活质量。被内科医生称为Dolobid的非专利药地氟尼利价格低廉，易得。
到目前为止，还没有其他药物治疗对这种罕见的疾病达到这种程度的疗效。
Berk说:“我们的研究结果表明，迪氟尼利是肝移植的一种替代方案，而肝移植是目前治疗这种毁灭性疾病的标准治疗方法。”“我们希望这项研究能促进其他广泛使用的治疗罕见疾病的仿制药的识别。”
“我们对这项研究的结果感到高兴和乐观，并对重新利用非专利药物来治疗罕见和更常见疾病的潜力感到鼓舞，”国家神经疾病和中风研究所(NINDS)的项目主任Robin Conwit医学博士说。
