是人体的免疫反应的病毒载体运载系统影响基因治疗的安全性或有效性?

包装替代基因在病毒是一种有效的方法,把这些目标组织,但人体坐骑对病毒的免疫反应。全身和局部免疫反应引起的腺相关病毒(AAV)的基因疗法治疗缺脂蛋白脂肪酶,批准使用在欧洲,不影响安全的基因治疗或替代的表达基因至少一年后交付,根据公布的一项研究人类基因治疗。

也好费雷拉和合作者,uniQure BV和学术医疗中心,阿姆斯特丹,荷兰,和蒙特利尔大学Chicoutimi医院,魁北克,加拿大,评估措施的炎症和不良临床事件和替代的表达脂蛋白脂肪酶(LPL)基因在肌内注入LPL缺乏症患者。基因是打包在一个AAV载体,本文所描述的“免疫反应的肌内政府alipogene tiparvovec (AAV1-LPLS447X)二期临床试验缺乏脂蛋白脂肪酶(LPLD)基因治疗。"

“临床资料发表在本文Glybera批准至关重要,”James Wilson说,医学博士,博士主编人类基因治疗和基因治疗项目主任,病理学和实验室医学系,费城宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院。“此外,他们提供上下文的实验室测量免疫反应,显然不影响产品性能。”