第一个新基因治疗的临床研究显示承诺减少电动机帕金森病的症状
一个新的三重基因疗法叫做ProSavin可能安全地改善帕金森病人的运动功能重组大脑细胞产生dopamine-a化学必不可少的适当的控制movement-according发表在1/2阶段试验《柳叶刀》。
“缺乏多巴胺导致震颤,四肢僵硬,失去平衡,描述帕金森症”,解释了研究负责人教授Stephane Palfi从AP-HP Groupe Henri-Mondor Albert-Chenevier完成,法国。
“ProSavin使用惰性不交付三个基因的病毒直接进入大脑的纹状体区域控制运动,目的是将非制造多巴胺纹状体神经元(神经细胞)到制造多巴胺工厂取代常数迷失在帕金森病的多巴胺来源。”
帕金森病是第二个最常见的神经退行性疾病阿尔茨海默氏症后,影响全世界约500万人。帕金森病的症状是由于多巴胺生成的损失神经细胞在大脑中负责控制运动的一部分。
最广泛使用的治疗药物左旋多巴,多巴胺的前体,可以穿过血脑屏障。然而,随着时间的推移细胞死亡如此之大,有效减少和患者可以开发不随意肌痉挛(动作障碍)和其他副作用。
当前的研究测试的安全性、耐受性和疗效的三种不同剂量的15个人ProSavin 48到65岁晚期帕金森病的人不再回应其他的治疗方法。
患者认为规模帕金森病的运动功能,包括演讲、震颤,刚性,手指轻敲,姿势、步态和运动徐缓(缓慢的移动)。等级越低,功能越好。
所有的病人注射ProSavin只有轻度至中度治疗相关副作用;最常见的是药物治疗运动困难(20事件,11例)和开关现象(12事件,9名患者)。
显著改善运动成绩在所有病人中off-medication状态(当病人从他们的药物已经12小时)(38 vs 26) 6个月和12个月手术后(38 vs 27)。
然而,作者警告说,“虽然功效研究显示承诺,在安慰剂效应的大小范围在其他临床试验报道帕金森病使用外科手术技术,进行解释时,必须特别谨慎。”
他们得出结论,“我们的研究结果表明,这种治疗方法提供连续和稳定的多巴胺替代,限制dopamine-depleted纹状体,可能会提供一个有效的长期治疗没有行为的发生并发症。”
写在一个相关评论,Jon Stoessl从英属哥伦比亚大学的,温哥华,加拿大说,“Palfi和他的同事们采取的方法是小说,因为它是第一次,慢病毒载体已成功应用于人类神经系统疾病的治疗和不依赖于生存的多巴胺能神经元,而是假定转染纹状体神经元保存在帕金森病将开发合成多巴胺的能力。”
然而,他补充说,“尽管很多缺陷,我们有相当好的治疗帕金森病的运动表现形式的左旋多巴,输液治疗,和脑深部电刺激。帕金森病的挑战是nonmotor管理问题,其中许多非多巴胺的基础上。这里描述的疗法并不会解决这些问题,但安全的方法可被视为证明未来的研究集中在严格的评估原则的有效性以及针对这些毁灭性的问题。”
